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Malattie rare
Emofilia, migliore qualità di vita grazie alla medicina di precisione

Emofilia, migliore qualità di vita grazie alla medicina di precisione


MALATTIE RARE: EMOFILIA, MIGLIORE QUALITA' VITA GRAZIE A MEDICINA DI PRECISIONE =

Esperti a confronto al convegno Aice

 
Roma, 28 set. (AdnKronos Salute) - Grazie alla medicina di precisione

i pazienti con emofilia A possono avere una profilassi personalizzata

e così ottenere una migliore qualità di vita. Questo il tema al centro

del simposio realizzato con il contributo di Shire "Verso un mondo

senza sanguinamenti attraverso la medicina di precisione: e' un

obiettivo oggi possibile?". L'incontro si è tenuto oggi a Bologna nel

corso del convegno annuale dell'Associazione italiana centri Emofilia

dedicato a questa patologia, "Emofilia 2016: tra esperienze, evidenze

ed innovazione."

 
"Medicina di precisione vuol dire partire dal singolo paziente -

afferma Giovanni Di Minno, presidente Aice - per arrivare a una

decisione terapeutica che tenga conto di vari parametri, come età,

genetica, livello culturale, in modo che le scelte specifiche del

farmaco o del regime di trattamento possano assicurargli la migliore

efficacia e sicurezza, in relazione alla sua storia precedente

(emorragie, stato delle articolazioni, inibitori), alla

farmacocinetica, ma anche al suo stile di vita e alle esigenze

psicologiche e sociali".

 

"Siamo passati rapidamente da un trattamento 'on demand' ovvero a

richiesta per la gestione degli episodi emorragici o per controllare i

sanguinamenti durante gli interventi chirurgici - continua Raimondo De

Cristofaro, responsabile del Servizio malattie emorragiche e

trombotiche del Dipartimento di medicina interna e scienze mediche

specialistiche del Policlinico universitario Gemelli di Roma - a un

trattamento di tipo profilattico standard, fino alla personalizzazione

spinta di quest'ultimo".

 

MALATTIE RARE: EMOFILIA, MIGLIORE QUALITA' VITA GRAZIE A MEDICINA DI PRECISIONE (2) =

 
(AdnKronos Salute) - "Il problema - spiega l'esperto - sta

nell'individuare il livello minimo del fattore di coagulazione in

grado di garantire l'assenza di sanguinamenti. Cosa possibile con la

misurazione di alcuni parametri che oggi sono individuati con

precisione grazie a un software in grado di calcolare la

farmacocinetica del singolo paziente. Ciò comporta anche una maggiore

'compliance' da parte del singolo paziente che può così vedere

rappresentati graficamente i propri livelli, verificare i

miglioramenti e rinforzare l'adesione alla terapia".

L'approccio terapeutico della medicina di precisione offre perciò al

clinico e al paziente la migliore personalizzazione. "La sfida ora è

quella di adeguare i centri, gli ospedali e le infrastrutture -

conclude Elena Santagostino, vicepresidente Aice - A parole sembra

facile, in realtà presuppone medici competenti e specializzati, oltre

che una condivisione con il paziente. Un percorso che ha un'evoluzione

molto rapida verso risultati che sono in continuo miglioramento. Il

tutto allo scopo di garantire il minor numero di sanguinamenti

possibili".

 

MALATTIE RARE: PER EMOFILIA A ACQUISITA NUOVA OPZIONE TERAPEUTICA MISURABILE =

Garantisce migliore qualità vita pazienti

 
Roma, 28 ott. (AdnKronos Salute) - La medicina di precisione in campo

anche per l'emofilia A acquisita. E' la novità emersa al simposio

realizzato con il contributo di Shire "Verso un mondo senza

sanguinamenti attraverso la medicina di precisione: e' un obiettivo

oggi possibile?", a Bologna nel corso del convegno annuale

dell'Associazione italiana centri emofilia (Aice) dedicato a questa

patologia "Emofilia 2016: tra esperienze, evidenze ed innovazione".

 
Arriva, dunque, una buona notizia contro l'emofilia A acquisita, la

forma più rara, grave e resistente dell'emofilia, con un caso su 2

milioni, circa una novantina di malati in Italia l'anno. Grazie a un

nuovo 'fattore anti-emofiliaco ricombinante di origine porcina'

sviluppato per il trattamento degli episodi emorragici è oggi

possibile un sensibile miglioramento anche per questi pazienti più

'unici' che rari. Il farmaco rappresenta il primo trattamento

misurabile per l'emofilia A acquisita.

 
"Finora non era possibile una medicina di precisione per questa

patologia e non esistevano terapie misurabili - spiega Maria Elisa

Mancuso, dirigente medico Centro emofilia Milano - Il tutto in un

quadro già piuttosto complesso in cui la diagnosi è spesso

disconosciuta o arriva molto in ritardo con gravi problematiche per il

paziente. Oggi abbiamo invece un nuovo farmaco specificamente

progettato per consentire ai medici di monitorare la risposta al

trattamento attraverso la misurazione dei livelli di attività del

Fattore VIII".

 

MALATTIE RARE: PER EMOFILIA A ACQUISITA NUOVA OPZIONE TERAPEUTICA MISURABILE (2) =

(AdnKronos Salute) - Fino a oggi, il problema non veniva risolto ma

solo tenuto sotto controllo. Infatti, evidenziano gli esperti, il

trattamento dei sanguinamenti nei pazienti con emofilia A acquisita

prevedeva l'utilizzo clinico degli agenti bypassanti, che però solo in

maniera parziale garantivano una risposta e spesso determinavano la

resistenza ai fattori di coagulazione sostituiti.

 In uno studio clinico di Fase II/III, il nuovo fattore ricombinante di

origine porcina ha dimostrato l'efficacia nel controllo di gravi

episodi emorragici in 28 persone con emofilia A acquisita. In base ai

dati ottenuti nella sperimentazione, il 100% dei pazienti trattati con

il farmaco ha evidenziato una risposta favorevole e un miglioramento

clinico a 24 ore di distanza dall'infusione iniziale.

 "Questa opzione terapeutica ricombinante di origine porcina per

l'emofilia A acquisita - conclude l'ematologa - offre un significativo

vantaggio per i medici impegnati nel trattamento di questa complicata

malattia, consentendo loro di monitorare i livelli di attività del

fattore VIII e di regolare la terapia in base alla risposta dei

pazienti".

 


 

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