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Malattie rare
Emofilia, standard di cura e novità nel fattore VII: Bayer al Congresso EAHAD

Dalle crescenti aspirazioni e prospettive future dei pazienti emofilici fino all’evoluzione del fattore VIII in Emofilia A, damoctocog alfa pegol (BAY94-9027), il fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer recentemente approvato dalla Commissione Europea del farmaco (EMA) per il trattamento al bisogno e la profilassi in pazienti con emofilia A precedentemente trattati, a partire dai 12 anni di età.

Di questo ed altro si è discusso a Praga durante il simposio “Building on the standard of care: latest innovation in FVIII”, organizzato da Bayer in occasione del Congresso EAHAD.

Damoctocog alfa pegol, la cui approvazione in Italia è prevista nei prossimi mesi, ha un’emivita prolungata e consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 giorni o 2 volte a settimana.

L'approvazione si basa sullo studio registrativo PROTECT VIII, i cui risultati principali sono stati presentati proprio in occasione del 12th Annual Congress of the European Association of Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD). Lo studio multicentrico, randomizzato di fase II/III PROTECT VIII, ha dimostrato che il trattamento con damoctocog alfa pegol è stato ben tollerato sia in regime di profilassi che in quello al bisogno, certificando l’efficacia a lungo termine e il profilo di sicurezza della molecola.

Nello studio Protect VIII i pazienti sono stati trattati inizialmente 2 volte alla settimana, quelli che hanno mantenuto un buon controllo della sintomatologia sono stati quindi randomizzati alla profilassi ogni 5 o ogni 7 giorni. Il 100% dei pazienti trattati ogni 5 giorni e il 74% dei pazienti trattati ogni 7 giorni hanno completato lo studio rimanendo nel braccio di trattamento loro assegnato continuando a mantenere un adeguato controllo del sanguinamento.

I pazienti che nello studio hanno mantenuto il regime di trattamento una volta alla settimana hanno registrato un tasso di sanguinamento annuale mediano (ABR) di 0,96 e nel 50% dei casi non hanno manifestato alcuna emorragia.

“Il dosaggio approvato di damoctocog alfa pegol – afferma Mark Reding, M.D., Capo Ricercatore di PROTECT VIII e Professore Associato di Medicina all’Università del Minnesota – mi permette di adattare la frequenza di somministrazione in base al fenotipo emorragico, proteggendo così i pazienti dalle emorragie che tanto li preoccupano”.

Damoctocog alfa pegol garantisce una riduzione importante del numero di infusioni rispetto alle terapie attuali, garantendo allo stesso tempo una più duratura copertura del livello di Fattore VIII circolante – conclude la Dottoressa Elena Santagostino, responsabile dell'Unità Operativa Semplice Emofilia presso l'IRCCS Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. “Per il paziente tutto questo si traduce in una maggiore protezione dai sanguinamenti con un numero inferiore di infusioni; nello studio Protect VIII infatti la quasi totalità dei pazienti ha ridotto la frequenza rispetto al trattamento precedente, con il 40% che è passato a un regime ogni 5 giorni e addirittura un 30% che è passato ad una volta alla settimana, mantenendo sempre un‘adeguata protezione”.

Gli importanti risultati ottenuti in termine di protezione e aderenza consentono al paziente emofilico di condurre uno stile di vita simile ad una persona non emofilica, garantendogli un’aspettativa di vita normale ed una maggiore aderenza alla terapia.

L'approvazione di damoctocog alfa pegol in Europa dello scorso novembre fa seguito a quella già ricevuta negli Stati Uniti ed in Giappone e aggiunge un ulteriore tassello al costante impegno di Bayer nella ricerca e nell’innovazione verso la società scientifica ed i pazienti affetti da emofilia.

Bayer guarda già al futuro. Sia in sviluppo preclinico, sia nelle prime fasi di sviluppo clinico, l’azienda sta infatti valutando approcci terapeutici alternativi: tra questi, la terapia genica del fattore VIII e il blocco della via inibitoria del fattore tissutale (Tissue Factor Pathway Inhibitor –TFPI), per il trattamento dell’emofilia A e B.

 

Emofilia A

L'emofilia colpisce circa 400.000 persone in tutto il mondo ed è un disordine in gran parte a carattere ereditario, in cui una delle proteine necessarie per la coagulazione del sangue o è mancante o è ridotta. L'emofilia A è la forma più comune, in cui la coagulazione del sangue è compromessa per la mancanza o l’alterazione funzionale del FVIII coagulativo. I pazienti hanno frequenti sanguinamenti a livello dei muscoli, delle articolazioni o di altri tessuti, che possono causare nel tempo un danno cronico alle articolazioni. Le lesioni possono avere conseguenze gravi se non trattate adeguatamente, poiché la velocità di formazione del coagulo è più lenta nei pazienti affetti da emofilia rispetto agli individui sani. L'emofilia A ha una frequenza stimata di 1 su 5.000 maschi nati vivi, interessando persone in tutto il mondo. In Europa, l’emofilia A colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di oltre 30.000 persone. Ad esempio, oggi ci sono circa 6.000 persone affette da emofilia A in Francia, 3.500 in Germania e 13.000 negli Stati Uniti.

Bayer in Emofilia

Bayer da sempre aiuta a migliorare le condizioni delle persone con emofilia. Abbiamo una profonda conoscenza dei bisogni e delle aspirazioni delle persone affette da emofilia, costruita in oltre 25 anni di relazioni con la comunità emofilica. La terapia sostitutiva con il FVIII è lo standard di cura per prevenire o bloccare ogni tipo di sanguinamento. Il portfolio di prodotti Bayer nell’emofilia offre a tutte le persone affette da emofilia A un trattamento per soddisfare ogni loro bisogno e il loro stile di vita in tutte le fasce di età. Collaboriamo con ricercatori, operatori sanitari e gruppi di pazienti per costruire una comunità forte e per aiutare le persone con emofilia a vivere una vita appagante.

Bayer

Bayer è un’azienda globale con competenze chiave nei settori Salute e Agricoltura. I prodotti e i servizi sono concepiti per migliorare la qualità della vita delle persone. Allo stesso tempo, il Gruppo punta a creare valore attraverso innovazione, crescita e un’elevata redditività. Bayer fonda la propria attività su principi di sviluppo sostenibile e di responsabilità etica e sociale. Nel 2017, il Gruppo ha impiegato circa 100.000 collaboratori e registrato un fatturato di 35 miliardi di euro. Gli investimenti in Ricerca & Sviluppo sono stati pari a 4,5 miliardi di euro. 

 

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