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Malattie rare
Valdrè (AICE) e le nuove sfide per la qualità della vita dei pazienti

Ormai da tempo affaritaliani.it si occupa di emofilia che, nel pur vasto panorama delle malattie rare, rappresenta una realtà di grande rilievo, sia per il numero di pazienti, sia per le possibilità di intervento finalizzate a migliorare la loro qualità della vita. 
 
Il 17 aprile si celebra la Giornata Mondiale dell’Emofilia e, per fare il punto della situazione, abbiamo incontrato Lelia Valdrè, specialista in Malattie della Coagulazione e membro dell’AICE (Associazione Italiana Centri Emofilia).
 
Per fortuna oggi le persone con emofilia possono arrivare ad avere una qualità di vita elevata, ma quali sono le criticità che ancora permangono in questo campo specifico?
“Sono ancora parecchie le sfide che ci troviamo ad affrontare. Sicuramente una delle “urgenti” riguarda i nuovi concentrati a emivita prolungata. Dopo alcuni decenni sono finalmente disponibili farmaci con caratteristiche diverse e noi medici siamo chiamati alla migliore applicazione pratica possibile e al più alto livello di personalizzazione della cura. Ancora più interessanti sono molecole innovative con un diretto effetto pro-coagulante e somministrazione sottocute. E anche la terapia genica, dopo una battuta di arresto, ha trovato nuovo slancio. Se “ieri” la sfida più importante è stato il passaggio da regimi di on demand a una profilassi sempre più estesa, per  i bambini ma anche per i giovani e gli adulti,  oggi dobbiamo affrontare l’inserimento dei nuovi farmaci negli attuali regimi terapeutici. Dobbiamo capire se qualcuna di queste nuove terapie potrà essere meno immunogenica e ridurrà (fino a zero?) il rischio di sviluppo di inibitori. E poi dobbiamo migliorare la cura dei pazienti che hanno sviluppato l’inibitore”.
 
A che punto può arrivare oggi la medicina di precisione in emofilia? Qual è il ruolo dei software per il calcolo della farmacocinetica?

“Io sono una persona molto esigente e quindi dico che ancora non abbiamo raggiunto la precisione ideale, ma soprattutto perché non applichiamo in maniera rigorosa tutto quello che abbiamo conquistato sul campo della ricerca. Non integriamo a pieno il paziente, con le sue caratteristiche peculiari e le potenzialità dei farmaci con le evidenze della farmacocinetica. In questo, i software possono essere davvero molto utili, ma senza dimenticare che bisogna lavorare soprattutto sulla nostra pratica clinica quotidiana, per ragionare sempre più in termini di personalizzazione”.
 
Si tratta, quindi, più di un problema culturale?
“No, non direi. Ormai la cultura della personalizzazione è stata abbondantemente acquisita, ma si deve passare al piano dell’applicazione pratica di queste conoscenze. Lo dico anche in senso autocritico: deve cambiare il nostro modo di visitare i pazienti. Abbiamo integrato l'obiettività muscolo-scheletrica con lo score ecografico articolare; adesso dobbiamo abituarci a maneggiare i livelli di Fattore VIII della farmacocinetica come se fossero peso e altezza del paziente”.
 
Rispetto allo sviluppo degli inibitori qual è la situazione?
“Sui nuovi concentrati  a emivita prolungata e lo sviluppo di inibitore nei PUP's non si sa praticamente nulla ed è necessario attendere i risultati degli studi in corso. E siamo in fase di studio anche per valutare il ruolo delle nuove molecole nella terapia dei pazienti con inibitori. 
 

In merito all’emofilia acquisita, qual è invece lo scenario?
“L'emofilia acquisita è una malattia estremamente rara, ad esordio spesso improvviso, e che può manifestarsi con emorragie molto gravi. I due farmaci disponibili per il controllo dei sanguinamenti (Fattore VII attivato ricombinante e Complesso Protombinico attivato) non sono efficaci nella totalità dei casi. Stiamo aspettando che sia prescrivibile il Fattore VIII°porcino ricombinante che presenta delle potenzialità terapeutiche molto interessanti essendo a tutti gli effetti una terapia sostitutiva. Al Centro Emofilia di Bologna lo abbiamo utilizzato e possiamo confermare che è una novità a cui guardare con grande interesse.

Tags:
valdrè giornata mondiale emofilia 17 aprile

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