Emicrania: Novartis annuncia i risultati positivi dello studio su erenumab

Emicrania: Novartis ha annunciato oggi i risultati positivi dello studio di fase IIIb LIBERTY, che valuta l’efficacia e la sicurezza di erenumab (AMG 334) 140 mg nei pazienti con emicrania episodica. 

Tali pazienti in precedenza avevano fallito da due a quattro terapie preventive, a causa della mancanza di efficacia o di effetti indesiderati intollerabili.

Lo studio ha soddisfatto il suo endpoint primario: un numero significativamente maggiore di pazienti con erenumab ha infatti sperimentato una riduzione di almeno il 50% rispetto al basale dei giorni mensili di emicrania rispetto al placebo. LIBERTY ha anche soddisfatto tutti gli endpoint secondari, ivi inclusi: riduzione dei giorni mensili di emicrania, riduzione del numero di giorni mensili di utilizzo di un farmaco specifico per l’emicrania acuta (o di “salvataggio”), miglioramento dei punteggi rispetto allo strumento Migraine Physical Function Impact Diary (MPFID) e tassi di risposta del 75% e del 100% (numero di pazienti che sperimentano una riduzione pari ad almeno il 75%, oppure del 100%, dei giorni mensili di emicrania rispetto al placebo). I dati di sicurezza, il cui profilo è simile a quello del placebo, sono coerenti con quelli degli studi su erenumab condotti finora. I dati completi saranno presentati in occasione di un prossimo convegno scientifico.

“LIBERTY è l’unico studio anti-CGRP di fase IIIb che dimostra sicurezza ed efficacia nei pazienti che hanno ripetutamente fallito altri trattamenti preventivi”, ha affermato Danny Bar-Zohar, Global Head di Neuroscience Development presso Novartis. “Questi risultati vanno ad aggiungersi al consistente numero di evidenze a favore di erenumab in tutto lo spettro dei pazienti con emicrania, da quelli che provano ad assumere farmaci preventivi per la prima volta, fino a coloro che hanno fallito diverse terapie e stanno soffrendo da anni. Siamo impazienti di rendere disponibile ai pazienti il ​​prima possibile questo farmaco, che rappresenta la prima opzione terapeutica preventiva mirata specificamente progettata per l’emicrania”.

Erenumab è l’unico anticorpo monoclonale sperimentale interamente umano specificamente progettato per antagonizzare il recettore del peptide correlato al gene della calcitonina (CGRP, Calcitonin-Gene-Related-Peptide), che si ritiene svolga un ruolo critico nel causare l’emicrania. Al contrario le attuali terapie preventive sono state mutuate da altre indicazioni, e sono spesso associate a scarsa tollerabilità e a mancanza di efficacia.

La sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità di erenumab sono state valutate nel corso di studi clinici che hanno coinvolto oltre 3000 pazienti, ivi incluso uno studio di estensione in aperto, tuttora in corso, che avrà una durata fino a cinque anni. Erenumab è la prima terapia sperimentale mirata al pathway del CGRP la cui domanda di registrazione è stata accettata dalla FDA e dall’EMA. Se sarà approvato, verrà somministrato una volta al mese, utilizzando un dispositivo di auto-iniezione. In caso di approvazione, Novartis e Amgen co-commercializzeranno erenumab negli Stati Uniti. Amgen mantiene i diritti esclusivi di commercializzazione del farmaco in Giappone, mentre Novartis detiene i diritti nel resto del mondo.

La collaborazione tra Amgen e Novartis nelle neuroscienze

Nel 2015 Novartis ha avviato una collaborazione globale con Amgen per sviluppare e commercializzare congiuntamente trattamenti pionieristici nel campo dell’emicrania e della malattia di Alzheimer. La collaborazione si concentra sui farmaci sperimentali di Amgen nell’area dell’emicrania, inclusi erenumab (Biologics License Application inviata alla FDA nel maggio 2017) e AMG 301 (attualmente in fase II di sviluppo). Nell’aprile del 2017 la collaborazione è stata ampliata fino a includere la co-commercializzazione di erenumab negli Stati Uniti.

Per i programmi sull’emicrania, Amgen possiede i diritti esclusivi di commercializzazione negli USA (a parte le indicazioni descritte sopra) e in Giappone, mentre Novartis detiene i diritti di commercializzazione in Europa, Canada e nel resto del mondo. Inoltre, le aziende stanno collaborando allo sviluppo e alla commercializzazione di un programma di inibitori di beta-secretasi (BACE) nella malattia di Alzheimer. La terapia orale CNP520 (attualmente in fase III per la malattia di Alzheimer) è la molecola primaria, mentre altri composti provenienti dai programmi preclinici sugli inibitori di BACE di entrambe le aziende potrebbero essere considerati come molecole di follow-on.

L’emicrania è una malattia neurologica distinta, che comporta attacchi ricorrenti di mal di testa, con un’intensità da moderata a grave, con dolore tipicamente pulsante, spesso unilaterale e associato a nausea, vomito e sensibilità a luce, suoni e odori. L’emicrania è associata a dolore, disabilità e ridotta qualità della vita, nonché a un peso economico per la società.

L’emicrania ha un impatto profondo e limitante sulle capacità di un individuo di svolgere le normali attività quotidiane, ed è stata dichiarata dall’Organizzazione Mondiale della Sanità una delle 10 cause primarie di anni vissuti con disabilità per gli uomini e le donne. Questa patologia rimane sotto-riconosciuta e sotto-trattata. Le attuali terapie preventive sono state mutuate da altre indicazioni e sono spesso associate a scarsa tollerabilità e a mancanza di efficacia, due fattori che determinano tra i pazienti elevati tassi di sospensione.