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Medicina
Sclerosi Multipla: Novartis annuncia l’approvazione da parte UE di siponimod

Novartis annuncia l’approvazione da parte dell’UE di siponimod per pazienti adulti con sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) attiva

Novartis ha annunciato che la Commissione europea (CE) ha approvato Mayzent (siponimod) per il trattamento di pazienti adulti affetti da sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) con malattia attiva evidenziata da recidive o caratteristiche di imaging indicanti attività infiammatoria.

Sebbene la progressione della sclerosi multipla sia diversa per ogni paziente, fino all’80% dei pazienti con SM recidivante-remittente (SMRR) transita prima o poi alla forma SMSP.

Siponimod risponde all’esigenza medica ancora insoddisfatta dei pazienti con SMSP attiva che, fino a oggi, non disponevano di un trattamento orale che si fosse dimostrato efficace nel ritardare la progressione in questa popolazione di pazienti. L’autorizzazione all’immissione in commercio europea rende siponimod il primo e unico trattamento orale approvato per pazienti con SMSP attiva, la cui efficacia è stata provata da una sperimentazione clinica randomizzata condotta su un’ampia gamma di pazienti con SMSP.

“Siamo molto lieti di apprendere che da oggi esiste in Europa un nuovo trattamento per chi presenta forme attive di SMSP, potenzialmente in grado di ritardare la progressione di questa malattia invalidante”, ha affermato Pedro Carrascal, Presidente della Piattaforma europea per la SM. “Questo trattamento fa sperare in un miglioramento delle cure e della qualità di vita per pazienti i cui bisogni sono stati a lungo insoddisfatti.”

L’approvazione da parte della CE si è basata sui dati dello studio EXPAND, uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha confrontato l’efficacia e la sicurezza di siponimod rispetto al placebo in un’ampia gamma di pazienti con SMSP (punteggio EDSS: 3,0–6,5 al basale). Lo studio EXPAND ha incluso un sottogruppo di pazienti con malattia attiva (n = 779), definiti come pazienti che avevano avuto recidive nei due anni precedenti l’ingresso nello studio e/o che avevano lesioni in T1 captanti il gadolinio al basale. Le caratteristiche basali sono state simili alla popolazione complessiva dello studio, eccetto per i segni di attività.

Nel sottogruppo di pazienti con malattia attiva trattati con siponimod, i risultati hanno dimostrato quanto segue:

Il rischio di progressione della disabilità confermata (CDP) a tre e a sei mesi è stato significativamente ridotto del 31% e del 37%, rispettivamente, rispetto al placebo.

Risultati favorevoli significativi in altre misure rilevanti di attività della malattia, inclusi il tasso di recidiva annualizzato (ARR – recidive confermate), l’attività della malattia alla RM e la perdita di volume cerebrale (atrofia cerebrale).

I risultati ottenuti nella popolazione complessiva hanno dimostrato che siponimod ha ridotto in modo significativo il rischio di CDP a tre mesi (endpoint primario; riduzione del 21% rispetto al placebo, p = 0,013) e ha ritardato significativamente il rischio di CDP a sei mesi (26% versus placebo, p = 0,0058). Siponimod determina un beneficio importante anche sulla funzione cognitiva e ha dimostrato di avere effetti clinicamente rilevanti sulla velocità dei processi cognitivi.

“Essendo l’unica terapia orale approvata per le persone con SMSP attiva, siamo molto lieti dell’approvazione europea di siponimod, che cambierà il modo di parlare di SM progressiva e amplierà le possibilità per pazienti e caregiver”, ha affermato Max Bricchi, Responsabile globale della divisione Neuroscienze di Novartis Pharmaceuticals. “Per le persone affette da sclerosi multipla è estremamente importante ritardare la progressione della disabilità, in modo da poter vivere più a lungo in modo autonomo; e la decisione di oggi dà a queste persone la possibilità di raggiungere questo obiettivo. Siamo profondamente impegnati nella nostra mission di reimmaginare la medicina e offrire un futuro migliore alle persone che soffrono di gravi malattie progressive, come la SM”.

Novartis sta collaborando con tutte le parti interessate per garantire che i pazienti europei idonei possano iniziare a trarre beneficio da questo trattamento il più velocemente possibile.

Nel marzo del 2019, Novartis ha ricevuto l’approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per siponimod per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR), comprese la sindrome clinicamente isolata (CIS), la malattia recidivante-remittente e la malattia secondariamente progressiva attiva, negli adulti.

Nel novembre 2019, Novartis ha ricevuto l’approvazione dalla Therapeutic Goods Administration (TGA) australiana per siponimod per il trattamento di pazienti adulti con SMSP.

Novartis è impegnata a fornire siponimod ai pazienti di tutto il mondo; infatti, sono attualmente in corso ulteriori domande di registrazione in Svizzera, Giappone, Canada e Cina.

Informazioni su Mayzent (siponimod):

Siponimod è un modulatore dei recettori della sfingosina-1-fosfato che si lega in modo selettivo ai recettori di S1P1 e S1P5. In relazione al recettore di S1P1, impedisce ai linfociti di uscire dai linfonodi e, di conseguenza, di penetrare nel sistema nervoso centrale (SNC) dei pazienti con SM2. Ciò si traduce nell’effetto antinfiammatorio di siponimod6. Siponimod penetra anche nel SNC7,8,9 e si lega al sub-recettore S1P5 su cellule specifiche, tra cui astrociti e oligodendrociti, e ha dimostrato di esercitare effetti remielinizzanti e neuroprotettivi in modelli preclinici di SM10,11,12.

Informazioni sullo studio EXPAND2:

EXPAND è uno studio di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, volto a confrontare l’efficacia e la sicurezza di siponimod rispetto al placebo in soggetti con SMSP e diversi livelli di disabilità (punteggi EDSS di 3,0-6,5). Si tratta del più ampio studio randomizzato e controllato condotto ad oggi sulla SMSP, che ha incluso 1.651 pazienti con diagnosi di SMSP provenienti da 31 Paesi. Siponimod ha dimostrato un profilo di sicurezza complessivamente coerente con gli effetti noti della modulazione dei recettori di S1P. Ha ridotto il rischio di CDP a tre mesi del 21%, una percentuale statisticamente significativa (p = 0,013; endpoint primario). La CDP è stata definita come un aumento di 1 punto sulla scala EDSS se il punteggio di base era 3,0-5,0 o un aumento di 0,5 punti se il punteggio al basale era 5,5-6,5. Non sono state riscontrate differenze significative nel test di deambulazione T25-FW. Il volume delle lesioni in T2 è risultato ridotto del 79% rispetto al placebo. Ulteriori endpoint secondari raggiunti hanno incluso una riduzione relativa dell’ARR del 55% rispetto al placebo e un numero maggiore di pazienti è risultato esente da lesioni captanti il Gadolinio (89% vs. 67% per il placebo) e da lesioni in T2 nuove o in espansione (57% vs. 37% per placebo). Ulteriori analisi esplorative presentate al 35o Congresso dello European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) hanno dimostrato che siponimod può aiutare i pazienti a mantenere la loro mobilità oltre quattro anni in più in media.

Informazioni sulla sclerosi multipla:

La SM ostacola il normale funzionamento del cervello, dei nervi ottici e del midollo spinale attraverso l’infiammazione e perdita di tessuto14. La SM, che colpisce circa 2,3 milioni di persone in tutto il mondo, è spesso classificata in tre forme: SM primariamente progressiva (SMPP), SM recidivante-remittente (SMRR) e SMSP, che deriva da un decorso iniziale di SMRR ed è caratterizzata da alterazioni fisiche e cognitive nel corso del tempo, in presenza o assenza di recidive, che portano a un accumulo di disabilità neurologica16. L’85% circa dei pazienti presenta inizialmente forme recidivanti di SM. Permane la necessità fortemente insoddisfatta di trattamenti sicuri ed efficaci che aiutino a ritardare la progressione della disabilità nella SMSP con malattia attiva (con recidive e/o evidenze di attività alla RM).

Informazioni su Novartis nella SM:

Oltre a siponimod, il portfolio di Novartis per la SM include anche Gilenya (fingolimod, un modulatore di S1P), che è indicato nell’UE per il trattamento di pazienti adulti e bambini e adolescenti a partire dai 10 anni di età con SMR. Negli Stati Uniti, fingolimod è approvato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici a partire dai 10 anni con SMR, includendo CIS, malattia recidivante-remittente e malattia secondariamente progressiva attiva.

È in fase di sviluppo per il trattamento della SMR ofatumumab (OMB157), un anticorpo monoclonale (mAb) anti-CD20 totalmente umano che ha come target i linfociti B. I dati positivi di fase III presentati nel settembre del 2019 dimostrano che ofatumumab ha raggiunto l’endpoint primario di riduzione dell’ARR in pazienti con SMR17. Se approvato, ofatumumab potrebbe diventare un trattamento per l’ampia popolazione con SMR, nonché la prima terapia sottocutanea contro le cellule B che può essere auto-somministrata a domicilio.

Extavia (interferone beta-1b per iniezione sottocutanea) è approvato negli Stati Uniti per la SMR, comprese CIS, malattia recidivante-remittente e malattia secondariamente progressiva attiva. In Europa è approvato per il trattamento di persone affette da SMRR, SMSP con malattia attiva e per le persone che hanno avuto un singolo evento riconducibile a SM.

Negli Stati Uniti, la divisione Sandoz di Novartis commercializza Glatopa (iniezione di glatiramer acetato) 20 mg/mL e 40 mg/mL, le versioni generiche del glatiramer acetato di Teva.

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    Tags:
    sclerosi multipla; novartis; siponimod
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