Parkinson, terapia genica contro i sintomi

Positivi i primissimi risultati di una sperimentazione clinica con la terapia genica per alleviare alcuni dei sintomi del Parkinson: con un virus inerte e quindi innocuo si trasferiscono nei neuroni dei pazienti geni per contrastare il deficit di dopamina tipico della malattia. In futuro la terapia potrebbe alleviare alcuni sintomi della malattia. Lo studio clinico di fase uno, quindi molto preliminare, è stato diretto da Stéphane Palfi del Groupe Henri-Mondor Albert-Chenevier a Créteil in Francia e i risultati pubblicati sulla rivista Lancet. Il morbo di Parkinson è la seconda patologia neurodegenerativa più diffusa al mondo dopo l'Alzheimer.

Nella malattia muoiono i neuroni cosiddetti dopaminergici, ossia quelli che producono la dopamina che serve - tra le altre cose - a controllare i movimenti. Oggi non esiste una cura per la malattia ma solo un farmaco per alleviarne i sintomi, la levodopa che è un precursore della dopamina. Però il farmaco ha effetti collaterali e a lungo andare perde di efficacia. Gli esperti hanno testato la terapia genica (a diverse dosi) su 15 pazienti che non traevano giovamento da altre terapie.

I ricercatori hanno trasferito - attraverso un vettore virale - in neuroni del movimento che normalmente non sono adibiti alla produzione di dopamina tre geni per sintetizzare questo neurotrasmettitore fondamentale per il cervello; hanno visto che questa terapia genica è sicura, ovvero non dà effetti collaterali importanti e che produce dei miglioramenti clinici. Ma la sperimentazione è solo di fase uno ed è prematuro e incauto promuovere la terapia genica come arma anti-Parkinson.