Giornata mondiale delle malattie rare: Takeda annuncia nuovi investimenti

Il 28 febbraio ricorre la Giornata Mondiale delle Malattie Rare, patologie spesso trascurate, che tuttavia rappresentano un’emergenza sanitaria socialmente rilevante. La posizione di prima linea di Takeda in questa area terapeutica, e la collaborazione con l’intera comunità delle malattie rare, è stata recentemente riconosciuta con l’EURORDIS Black Pearl Award per il Patient Engagement.

Le malattie rare rappresentano un’area di grande attualità, non solo per la natura stessa delle patologie, spesso complesse e fortemente invalidanti, ma anche perché pongono al Sistema Sanitario e alle aziende farmaceutiche che se ne occupano sfide particolari nella gestione dei pazienti e della ricerca farmacologica.

Rita Cataldo, Amministratore Delegato Takeda Italia, commenta: “La pandemia ha ridotto drasticamente i ricoveri, le visite e gli esami diagnostici, una situazione che penalizza ancora di più le persone con patologie rare, data la loro maggiore fragilità. In Italia l’accesso immediato alle terapie, anche in epoca pre-Covid, non era omogeneo o ugualmente tempestivo sul territorio: questo è adesso un diritto non rinviabile. Allo stesso modo, è essenziale garantire e allargare l’accesso ai programmi di supporto per i pazienti, in primis home therapy e telemedicina. Ogni piano di sviluppo nazionale dovrebbe tenerne conto. I benefici attesi sono molti: dalla maggiore aderenza alla terapia al miglior monitoraggio della patologia, fino al minimizzare i possibili rischi di contagio per il paziente”.

In tutto il mondo l'impegno di Takeda con la comunità dei pazienti contribuisce attivamente alla sensibilizzazione sulle malattie rare e si proietta anche nel futuro, attraverso un flusso costante di terapie di prossima generazione. Le imprese farmaceutiche affrontano in questo campo problemi specifici legati ai bassi numeri di persone colpite da queste patologie e relativi centri specializzati, alla limitatezza dei dati epidemiologici disponibili e alle difficoltà di comprensione delle stesse malattie. Le patologie rare - un’incidenza fino a 5 casi ogni 10.000 persone - sono tra 5.000 e 8.000 nel mondo e colpiscono prevalentemente i bambini in una percentuale che va dal 50% al 75%. Takeda Italia mette in campo un impegno specifico verso questa tipologia di pazienti, con terapie che spesso rappresentano l’unico trattamento disponibile ed anche alla base del suo programma di investimenti di nuovi farmaci che verranno lanciati entro il 2024.

Rita Cataldo sottolinea: “L’aspirazione di Takeda è quella di trasformare il trattamento delle malattie rare, sia in termini clinici, sia nell’ottica di offrire ai pazienti una qualità di vita migliore. Complessivamente la nostra pipeline vanta 40 nuove molecole in fase di avanzamento - di cui ben 14 dedicate al trattamento di patologie rare - con investimenti di circa 4,5 miliardi di dollari all’anno in Ricerca & Sviluppo”.

Programmi che Takeda Italia ha fatto propri, con servizi e terapie innovative su cui ha una forte eredità, come i trattamenti per le malattie da accumulo lisosomiale, l’angioedema ereditario, i disordini della coagulazione (emofilia A congenita con o senza inibitori, emofilia A acquisita, malattia di von Willebrand), le immunodeficienze primitive e secondarie. Takeda è, inoltre, focalizzata nello studio e sviluppo delle Terapie Avanzate (ATMP): strumenti di cura innovativi, che contengono materiale genetico o cellule staminali e offrono nuove opportunità per il trattamento di malattie gravi. Allo sviluppo di terapie biotech è destinato il 70% dell’impegno di R&S.