Pfizer al fianco dei pazienti con mieloma: annunciata la rimborsabilità di elranatamab

Pfizer, rimborsabilità per elranatamab: un passo avanti nella cura del mieloma multiplo refrattario

Con l’approvazione ufficiale da parte dell’AIFA, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale del 19 maggio 2025, elranatamab (commercializzato con il nome ELREXFIO®) entra a far parte delle terapie rimborsabili nel nostro Paese. Si tratta di una novità importante per il trattamento dei pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivato e refrattario, che abbiano già affrontato almeno tre linee terapeutiche, inclusi un agente immunomodulante, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e abbiano mostrato progressione della malattia.

Il mieloma multiplo è una patologia oncologica del sangue, caratterizzata da una crescita anomala delle plasmacellule nel midollo osseo, con conseguenze gravi sul sistema immunitario. Le attuali strategie terapeutiche si basano su tre principali categorie di farmaci, che nel tempo hanno trasformato la prognosi della malattia. Tuttavia, molti pazienti vanno incontro a una condizione definita “tripla esposizione”, ovvero la perdita di efficacia delle tre classi principali, anche nelle fasi iniziali del trattamento. Questo scenario pone i clinici di fronte a un bisogno terapeutico ancora insoddisfatto.

In questa cornice, elranatamab rappresenta una delle soluzioni più promettenti della nuova generazione di terapie immunologiche. Appartenente alla categoria degli anticorpi bispecifici, il farmaco è in grado di connettere due bersagli simultaneamente: da un lato il recettore BCMA, presente sulle cellule tumorali del mieloma, e dall’altro il CD3 sulle cellule T, che sono i principali attori del sistema immunitario nella distruzione delle cellule maligne. Il BCMA si rivela un bersaglio ideale poiché espresso in maniera selettiva sulle plasmacellule, con una maggiore concentrazione proprio in quelle tumorali, dove svolge un ruolo cruciale nella sopravvivenza e nella proliferazione del mieloma.

L’azione combinata di elranatamab consente di formare una “sinapsi immunologica”, cioè un ponte tra cellule tumorali e cellule T, che stimola la distruzione selettiva delle prime. La natura “off-the-shelf” del trattamento – ovvero pronto all’uso – lo rende inoltre più facilmente accessibile rispetto ad altre terapie cellulari complesse, semplificando la gestione clinica.

Come spiega la Prof.ssa Elena Zamagni, Professore associato di Ematologia all’IRCCS AOU S. Orsola-Malpighi di Bologna: “Grazie a meccanismi d'azione innovativi come quello di elranatamab, oggi possiamo osservare risposte clinicamente rilevanti anche in pazienti con mieloma multiplo triplo-refrattario, per i quali le alternative terapeutiche erano finora molto limitate. I dati dello studio MagnetisMM-3 indicano un controllo della malattia in una percentuale significativa di pazienti, con la possibilità di gestione in regime ambulatoriale fin dalle prime fasi, un aspetto che può incidere positivamente sull'organizzazione dei trattamenti e sulla qualità di vita”.

La decisione di rimborsare il trattamento è supportata dai risultati dello studio clinico MagnetisMM-3, una sperimentazione di fase 2 condotta in più centri e in modalità open-label. I dati aggiornati a quasi 34 mesi di follow-up mostrano un tasso di risposta globale pari al 61%, con una durata mediana della risposta non ancora raggiunta. Questi risultati rappresentano la più lunga durata di risposta mai osservata in questa classe terapeutica in pazienti altamente pretrattati e con prognosi sfavorevole. Un risultato particolarmente significativo, se paragonato alle opzioni standard, che spesso offrono un beneficio clinico limitato a circa quattro mesi.

L’efficacia del farmaco si accompagna anche a vantaggi in termini organizzativi. Elranatamab si somministra per via sottocutanea e prevede un piano terapeutico flessibile. Dopo una prima fase a somministrazione settimanale, i pazienti che mostrano una risposta clinica possono passare a un regime ogni due settimane dopo sei mesi, e successivamente, in caso di risposta stabile, a un’unica somministrazione mensile dalla 49ª settimana. Questo approccio progressivo non solo riduce l’impatto del trattamento sulla vita quotidiana del paziente, ma alleggerisce anche il carico operativo per i centri di cura, favorendo una maggiore sostenibilità del sistema sanitario.

Secondo il Prof. Benedetto Bruno, Direttore dell’Ematologia Universitaria dell’AOU Città della Salute e della Scienza di Torino: "Oggi i bispecifici rappresentano una delle più promettenti frontiere dell'immunoterapia nel mieloma multiplo: consentono un'attivazione mirata delle cellule T contro le cellule tumorali e mostrano risultati incoraggianti anche nei pazienti con malattia refrattaria a più trattamenti. Ma la vera sfida è ora rendere queste innovazioni accessibili nella pratica quotidiana, attraverso una presa in carico strutturata e compatibile con l'organizzazione dei centri ematologici italiani, anche nel modello hub & spoke".

Il profilo dei pazienti triplo-refrattari, come sottolineato dalla Prof.ssa Maria Teresa Petrucci del Policlinico Umberto I di Roma, è tra i più complessi da trattare, con un’aspettativa di vita media inferiore a un anno. "I pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato e refrattario dopo tripla esposizione terapeutica rappresentano una delle popolazioni clinicamente più difficili da trattare, con un alto bisogno terapeutico insoddisfatto ed un'aspettativa di vita di circa 1 anno. In questo contesto, l'introduzione di un nuovo anticorpo bispecifico come elranatamab rappresenta un passo importante anche per il clinico, che può contare su un'opzione molto efficace e più gestibile. Ma per offrire davvero una risposta completa, è indispensabile un approccio multidisciplinare che accompagni il paziente lungo tutto il percorso".

L’AIL (Associazione Italiana contro Leucemie, linfomi e mieloma) ha un ruolo cruciale nel supporto ai pazienti lungo il loro cammino terapeutico, offrendo servizi che vanno oltre l’assistenza medica. Come ricorda Rosalba Barbieri, Vicepresidente dell’associazione: "Ricevere una diagnosi di mieloma multiplo è un evento traumatico, che travolge il paziente e la sua famiglia. In una patologia fatta di fasi, con recidive via via più invalidanti, è fondamentale prendersi cura della persona nel suo insieme. Per questo, AIL è impegnata nel rafforzare un approccio multidisciplinare che includa anche il supporto psicologico e la consulenza nutrizionale, offrendo assistenza qualificata in ogni fase del percorso di cura. Solo così possiamo restituire dignità, umanità e speranza alla cura".

Anche Pfizer, azienda produttrice di elranatamab, sottolinea l’importanza di un accesso equo all’innovazione terapeutica. Barbara Capaccetti, Direttore Medico di Pfizer in Italia, conclude: "In oncoematologia, innovare significa sì sviluppare soluzioni terapeutiche sempre più mirate, ma anche garantire che queste possano essere realmente accessibili e sostenibili per tutti i pazienti, indipendentemente dal contesto in cui vivono".

Con l’ingresso di elranatamab nella lista dei farmaci rimborsabili, si apre quindi un nuovo scenario terapeutico per i pazienti italiani, che potranno beneficiare di un trattamento avanzato, più accessibile, e in grado di migliorare significativamente le prospettive di cura e la qualità della vita.

L'intervista di Affaritaliani a Barbara Capaccetti, Direttore Medico di Pfizer Italia

Barbara Capaccetti, Direttore Medico di Pfizer Italia, ha dichiarato: "Oggi è una giornata estremamente significativa per Pfizer Italia, ma soprattutto per i pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato e refrattario. Grazie all’approvazione della rimborsabilità di elranatamab, possiamo offrire un’opzione terapeutica in più a questa popolazione così fragile. Elranatamab è un anticorpo bispecifico che, all’interno del programma di sviluppo clinico MagnetisMM, ha dimostrato un tasso di risposta superiore al 61% e una sopravvivenza libera da progressione di circa 17,2 mesi. Tuttavia, il dato forse più rilevante riguarda la durata della risposta: con un follow-up mediano di circa 34 mesi, la mediana non è stata ancora raggiunta. Si tratta di risultati estremamente promettenti".

"L’impegno di Pfizer nell’ambito dell’oncologia – e in particolare dell’oncoematologia – è solido e di lunga data. Siamo attivi da oltre dieci anni con un portfolio che include terapie per leucemie, linfomi e mieloma multiplo. Il nostro approccio è integrato: va oltre la ricerca e sviluppo, coinvolgendo partnership con istituzioni, associazioni come AIL e iniziative concrete per i pazienti. Un esempio è la campagna 'Marea', nata proprio per offrire supporto concreto ai pazienti e alle loro famiglie nell’affrontare il percorso della malattia. Il nome richiama l’idea delle maree: momenti imprevedibili e difficili da gestire, ma che con il giusto sostegno possono essere affrontati. Questo è l’impegno di Pfizer: essere presenti a 360 gradi, continuare a innovare e non fermarsi mai nel portare avanti soluzioni che possano davvero fare la differenza", ha concluso.

L'intervista di Affaritaliani a Rosalba Barbieri, Vicepresidente AIL

Rosalba Barbieri, Vicepresidente di AIL, ha dichiarato: "Questo farmaco rappresenta una nuova opportunità per quei pazienti che hanno esaurito tutte le precedenti linee di trattamento. Si apre così un nuovo orizzonte, una speranza concreta per chi finora ha avuto accesso a elranatamab solo nell’ambito di studi sperimentali. Oggi, invece, può essere finalmente somministrato a tutti i pazienti che ne hanno diritto. Non parliamo ancora di guarigione, ma della possibilità reale di trasformare il mieloma multiplo in una malattia cronica, prolungando la vita e migliorandone la qualità: è ciò che i pazienti chiedono con più forza".

"AIL è accanto a loro anche nel quotidiano. Ci sono persone che, per raggiungere il day hospital e ricevere le cure, non hanno più le forze o non dispongono di un accompagnatore: in questi casi, la sezione AIL locale organizza il trasporto, garantendo assistenza porta a porta. Quando invece sono necessarie terapie continuative, che richiedono una presenza costante in ospedale, AIL può accogliere il paziente in una delle sue case, evitando così lunghi viaggi da luoghi anche molto distanti. Ma il supporto non è solo pratico: molti pazienti hanno bisogno di orientarsi anche sul piano burocratico e dei diritti, per esempio in ambito lavorativo. Sapere quali sono le esenzioni, i permessi, i documenti necessari può fare una grande differenza, soprattutto per chi è ancora attivo professionalmente. Anche questo è un aspetto fondamentale della presa in carico, spesso sottovalutato ma centrale per vivere meglio la malattia", ha concluso.