Ipsen, AIFA approva la rimborsabilità di odevixibat per i bambini con Sindrome di Alagille

Ipsen, via libera di AIFA a odevixibat per il trattamento del prurito colestatico nella Sindrome di Alagille

Un passo avanti importante per i bambini affetti da Sindrome di Alagille e per le loro famiglie. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità, da parte del Servizio Sanitario Nazionale, di odevixibat (Kayfanda) per il trattamento del prurito colestatico associato alla patologia rara pediatrica. Il via libera è stato ufficializzato con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale n. 21 del 27 gennaio 2026, come annunciato da Ipsen.

Odevixibat è un inibitore potente, selettivo e reversibile del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT) ed è indicato per pazienti a partire dai 6 mesi di età. La sua rimborsabilità rappresenta una risposta concreta a un bisogno terapeutico ancora in gran parte insoddisfatto in una malattia rara e complessa come la Sindrome di Alagille (ALGS).

La Sindrome di Alagille è una patologia genetica rara autosomica dominante, causata da mutazioni nei geni JAG1 o NOTCH2, che colpisce circa un neonato ogni 30.000–50.000 nati vivi. Si manifesta generalmente nei primi mesi di vita ed è una malattia multisistemica che può interessare fegato, cuore, occhi, reni, ossa e apparato vascolare. È potenzialmente fatale, con una mortalità che può arrivare fino al 10%, principalmente a causa di complicanze cardiache e insufficienza epatica.

Uno dei sintomi più invalidanti dell’ALGS è il prurito colestatico cronico, presente in oltre il 95% dei bambini. Spesso severo e refrattario ai trattamenti tradizionali, il prurito compromette profondamente la qualità della vita dei piccoli pazienti e delle loro famiglie, causando disturbi del sonno, lesioni cutanee, alterazioni dell’umore e difficoltà nutrizionali. Circa il 60% dei pazienti arriva inoltre a necessitare di un trapianto di fegato entro i 18 anni.

L’approvazione della rimborsabilità di odevixibat si basa sui risultati positivi dello studio clinico di fase III ASSERT e della sua estensione ASSERT-EXT. Lo studio ASSERT, l’unico di fase III condotto specificamente su pazienti con ALGS, ha dimostrato una riduzione rapida e significativa del prurito rispetto al placebo, accompagnata da una marcata diminuzione dei livelli di acidi biliari sierici. I benefici si sono mantenuti nel tempo, con dati di efficacia e sicurezza fino a 96 settimane di trattamento. Oltre alla riduzione del prurito, gli studi hanno evidenziato miglioramenti rilevanti nei parametri del sonno, con una diminuzione dei risvegli notturni e della stanchezza diurna, oltre a segnali positivi sulla crescita staturale e sulla qualità di vita complessiva dei pazienti e dei caregiver.

"È fondamentale poter mettere a disposizione dei pazienti affetti dalla sindrome di Alagille un’opzione terapeutica come odevixibat, che ha dimostrato un profilo di efficacia e sicurezza favorevole sia nel breve che nel lungo termine", ha dichiarato Emanuele Nicastro, dell’Epatologia Pediatrica e dei Trapianti dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo e vicepresidente della SIGENP. "Il miglioramento del sonno e della qualità di vita rappresenta un aspetto clinicamente molto rilevante in una patologia con un impatto quotidiano così forte".

Soddisfazione anche da parte delle associazioni dei pazienti. "Il prurito colestatico è uno degli aspetti più difficili da gestire nella vita quotidiana dei bambini con Sindrome di Alagille", ha commentato Martina Brotto, presidente di Alagille Italia ODV. "La decisione di AIFA apre finalmente la possibilità di intervenire con un trattamento specifico, offrendo una nuova prospettiva terapeutica ai pazienti e nuovi strumenti ai medici".

Per Ipsen, l’approvazione conferma l’impegno nel campo delle malattie rare. "Siamo orgogliosi di continuare a rendere disponibili farmaci trasformativi in grado di migliorare la qualità di vita dei pazienti, a partire dai più piccoli", ha dichiarato Irina Zotova, Presidente e Amministratore Delegato di Ipsen Italia. "Dopo la recente approvazione di elafibranor per la colangite biliare primitiva, questo traguardo rafforza il nostro contributo all’innovazione terapeutica in aree ad alto bisogno clinico".