Lotta ai tumori, ultime scoperte: la Cina sperimenta il taglia-incolla del Dna

Una nuova speranza per i malati di tumore e di patologie genetiche arriva dalla Cina, dove è in corso il primo trattamento sperimentale al mondo basato sulla tecnologia di editing genetico Crispr-Cas9.

Un paziente affetto da una forma aggressiva di cancro ai polmoni, così come riferito dall'autorevole rivista scientifica “Nature”, ha ricevuto una somministrazione di cellule geneticamente modificate con Crispr-Cas9, come parte di uno studio clinico che abbina Crispr alla strategia di immunoterapia per combattere i tumori. A guidare la sperimentazione e l’oncologo Lu You, del West China Hospital dell'Università del Sichuan a Chengdu.

L'acronimo CRISPR sta per “Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats”, che in italiano significa “brevi ripetizioni palindrome raggruppate e separate a intervalli regolari". In parole più semplici, si tratta di segmenti di DNA contenenti brevi sequenze ripetute, scoperti all'interno di cellule procariote. Le sequenze CRISPR sono state rinvenute in circa il 40% dei genomi batterici e nel 90% dei genomi degli archibatteri sottoposti a sequenziamento.

L'importanza di questa recentissima scoperta (il cui iter si è chiuso nel 2012) sta nella possibilità che essa costituisca un sistema immunitario acquisito, in grado di resistere ad elementi genetici estranei come plasmidi e fagi.

L'applicazione ai pazienti oncologici, come spiega l'Osservatorio delle Malattie Rare, si basa sul fatto che le cellule cancerogene, mutate geneticamente ed a proliferazione incontrollata, vengono solitamente riconosciute come estranee e dannose dal sistema immunitario, e quindi attaccate dai linfociti T. Questa difesa dell’organismo può però essere ovviata da strategie di fuga delle cellule tumorali. L’obiettivo dell’immunoterapia è di modulare il funzionamento del sistema immunitario in maniera tale da renderlo il più possibile efficace e mirato. Uno dei target dell’immunoterapia è PD-1, un recettore dei linfociti T, definito anche come “tallone d’Achille del sistema immunitario” poiché è proprio mediante questa proteina che le cellule tumorali riescono a inattivare le difese dell’organismo.

Con questo nuovo approccio, i linfociti T vengono prelevati dal paziente, resi abili all’attacco delle cellule cancerogene grazie all’eliminazione del gene PD-1 attraverso la tecnologia Crispr-Cas9, fatti moltiplicare in laboratorio e, successivamente, reinfusi nella circolazione sanguigna del paziente stesso. Il risultato atteso è che le cellule immunitarie, così modificate, aggrediscano il tumore e lo combattano. Al West China Hospital verranno trattati con questo sistema dieci pazienti, che poi saranno monitorati per sei mesi, allo scopo di valutare l'evoluzione della loro situazione.

Alla Cina spetta quindi il primato, dopo soli quattro anni dalla scoperta, nella sfida “Crispr per l'uomo”, ma anche gli USA sono più che attivi su questo fronte. Già da due anni, il ricercatore dell’Università della Pennsylvania, Carl June, pioniere nel campo dell’immunoterapia, sta studiando la possibilità di utilizzare l'editing genetico per combattere il virus dell'HIV.

"Il duello biomedico tra Cina e Stati Uniti”, ha dichiarato June, “è un fatto importante, visto che la competizione di solito migliora il risultato finale”.