La Commissione Europea ha notificato a Chiesi Farmaceutici S.p.A. l’autorizzazione condizionata (Regulation EC No 726/2004) per l’immissione in commercio di Holoclar®, una terapia avanzata a base di cellule staminali autologhe in grado di restituire la vista a pazienti con gravi ustioni della cornea, prodotta nei laboratori di Holostem Terapie Avanzate s.r.l., spin off dell’Universita’ di Modena e Reggio Emilia, presso il Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” (CMR) dell’ateneo modenese. Soddisfazione e’ stata espressa dal Presidente della Regione Emilia Romagna, Stefano Bonaccini.
“Il nuovo farmaco – ha dichiarato Bonaccini – e’ il risultato di anni di lavoro di ricercatori e tecnici, sia universitari che del gruppo farmaceutico Chiesi, polo di eccellenza europea con sede in Emilia-Romagna. Il progetto e’ stato sostenuto anche dagli investimenti della Regione a sostegno del Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” di Modena, mettendo a disposizione circa 10 milioni di euro complessivi tramite il Programma Ricerca-Universita’ e la Rete regionale dei Tecnopoli coordinata da Aster”. “Poter contribuire a restituire la vista a pazienti che hanno subito gravi lesioni alla cornea, grazie al primo farmaco al mondo in commercio basato su cellule staminali creato proprio in Emilia-Romagna – ha concluso Bonaccini – e’ per me motivo di orgoglio come credo lo sia per ogni cittadino di questa regione”.
“Holoclar® e’ in assoluto il primo prodotto di terapie avanzate a base di cellule staminali approvato e formalmente registrato nel mondo occidentale” – dichiara Andrea Chiesi, Direttore R&D Portfolio Management di Chiesi Farmaceutici S.p.A. e Amministratore Delegato di Holostem Terapie Avanzate. “Questo primato – continua Andrea Chiesi – ci dimostra che la partnership tra pubblico e privato non solo e’ possibile, ma e’ anche la sola vincente in un campo complesso come quello delle cellule staminali, in particolare autologhe, e della medicina rigenerativa. Holostem si pone ora come business model internazionale per portare in clinica i risultati della ricerca scientifica in questo campo”.
Ma come funziona il farmaco? “Dopo aver messo a punto colture cellulari a base di cellule staminali epiteliali per la cura di diverse patologie a carico degli epiteli di rivestimento, dalla pelle per i grandi ustionati alla ricostruzione dell’uretra- spiega Gabriella Pellegrini, cofondatrice di Holostem che ha ideato, insieme al professor De Luca, tutte le fasi di sviluppo del prodotto – abbiamo scoperto che le cellule staminali che consentono la rigenerazione della cornea risiedono in una piccola area al confine tra la cornea (la parte trasparente al centro dell’occhio) e la congiuntiva (la parte bianca attigua) che si chiama limbus. Quando ustioni termiche o chimiche della superficie oculare danneggiano irreversibilmente questa riserva di staminali la superficie corneale, che in un occhio sano si rinnova completamente ogni sei/nove mesi, smette di rigenerarsi e la congiuntiva a poco a poco comincia a ricoprire la cornea con una patina bianca che rende impossibile la visione e provoca dolore e infiammazione cronici.
Se almeno in uno dei due occhi del paziente e’ rimasto anche un residuo piccolissimo di limbus non danneggiato, siamo in grado di ricostruire in laboratorio l’epitelio che ricopre la superficie corneale, grazie alle cellule staminali raccolte da una biopsia di 1-2 mm2. Questo lembo di epitelio, Holoclar® appunto, che assomiglia ad una sorta di lente contatto, viene poi trapiantato nel paziente e consente di ottenere una cornea trasparente stabile nel tempo e un pieno recupero della capacita’ visiva, senza provocare nessuna reazione di rigetto perche’ costituito dalle cellule del paziente stesso”. La terapia, applicata per la prima volta sull’uomo in via sperimentale negli anni Novanta e riconosciuta come farmaco orfano nel 2008, grazie alla registrazione ottenuta oggi potra’ essere in un prossimo futuro disponibile per tutti i pazienti europei che abbiano subito incidenti sul lavoro (causati per esempio da calce viva, da solventi o da acidi), incidenti domestici (per esempio ustioni oculari provocate da detersivi o agenti abrasivi in adulti e bambini) o nei casi di aggressione con agenti chimici.