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Medicina
Alzheimer, Morris ad Affari: “Mood ottimista: ci sono benefici per i pazienti”

di Paola Serristori

Il Professore John Morris sorride: “Ho imparato un sacco di cose nuove... ”. Detto dallo scienziato che a Washington, dove si è svolta Alzheimer's Association International Conference 2015, dirige nel prestigioso polo di ricerca di Washington University, St. Louis, il principale programma di studio e sperimentazione al mondo per trovare proprio “la chiave” della conoscenza del morbo, non è poco.

Professore Morris, ci dica di più: qual è la buona notizia?

“In confronto persino all'anno scorso, al termine di AAIC 2014 a Copenhagen, il mood degli scienziati che studiano l'Alzheimer è diventato molto più ottimista di fronte alle prove preliminari della sperimentazione clinica di diversi farmaci in grado di apportare benefici ai malati. Venivamo da un lungo periodo in cui la sperimentazione di molecole progettate per intervenire sugli elementi del processo di malattia nel cervello e ridurre le placche di Amiloide non aveva dato alcun aiuto ai pazienti. Negli anni scorsi sono stati avviati studi davvero in fase preliminare, ma ora stiamo ottenendo alcuni segnali del miglioramento che alcuni farmaci inducono nei pazienti. Ciò è ottimistico”.

E nel suo studio?

“Nel mio studio è troppo presto per vedere se si ottengono benefici nei pazienti. Sta andando molto bene. DIAN-Trials Unit (DIAN-TU), condotto dal mio collega Randall Bateman, secondo lo svolgimento previsto avrà pienamente arruolato i volontari alla fine di questo anno. Penso che tra un altro anno saremo nella condizione di sapere se le molecole aggrediscono il bersaglio, ovvero ci aiutano a ridurre il carico di aggregati di Amiloide in placche nel cervello. Stiamo testando due farmaci, Solanezumab, anticorpo monoclonale (ndr: molecole di sintesi che imitano gli anticorpi che l'organismo produce naturalmente come parte della risposta immunitaria), e Gantenerumab, un altro anticorpo monoclonale, entrambi sviluppati per colpire Beta-amiloide, per vedere quale dei due produca il maggior effetto contro Amiloide anomala. Poi verifichiamo su tutti i partecipanti dello studio DIAN-Tu se il farmaco rallenta il declino cognitivo. In sintesi: il primo studio riguarda quale dei due farmaci sembra 'lavorare' meglio contro l'anomala deposizione di Amiloide, lo studio seguente verifica se comporta benefici cognitivi”.

A che punto siete?

“Il doppio cieco sarà completato almeno tra altri 18 mesi (ndr: modalità attraverso cui i volontari non sanno se ricevono farmaco o placebo, di modo che il risultato finale sia al riparo da qualsiasi variabile, anche psicologica). Col farmaco che ci apparirà più efficace procederemo nello studio in doppio cieco sui benefici clinici su pazienti per tre anni, allo scopo di valutare se esso li aiuta ad aumentare la memoria”.

Effetti avversi?

“A questo punto solo una persona ha interrotto lo studio. Ciascuno non è totalmente coinvolto, ma tutti stanno tollerando l'infusione del farmaco. Ci sono volontari sufficienti. Noi vogliamo complessivamente 210 persone, siamo attorno a 170, penso che chiuderemo il numero in pochi mesi. Sta andando molto bene”.

C'è bisogno di altri fondi?

La ricerca è finanziata da tante agenzie. Da National Institute of Aging (NIA), le società farmaceutiche che hanno sviluppato le molecole, Roche per Gantenerumab e Lilly per Solanezumab, e diverse fondazioni, tra cui Alzheimer's Association”.

E sono sufficienti? Il suo collega Eric Reinman, che conduce l'altra importante sperimentazione sulla forma genetica, precoce, di Alzheimer, ha detto che bisogna ripensare al modo di lavorare sulle ricerche perché costano troppo e non è facile trovare finanziamenti.

“E' fuori discussione che i fondi della ricerca sull'Alzheimer sono insufficienti. Se si guarda alla ricerca sull'Alzheimer in generale ed alla sperimentazione clinica sono insufficienti. Esse sono notevolmente meno finanziate rispetto ad altre malattie terribili come cancro e HIV. Sono patologie gravissime, ma hanno ottenuto molti più fondi, e comprensibilmente, poiché colpiscono una larga parte della popolazione. Grazie ai finanziamenti alla ricerca si sono ottenuti successi. La percentuale di mortalità per cancro si è abbassata, ora i malati di HIV convivono per lungo tempo col male perché sono state scoperte terapie efficaci. Tutte le più gravi malattie 'killer', che portano alla morte, hanno potuto contare su molti fondi. Il morbo di Alzheimer è l'unica che non ha cure efficaci ed in parte è per il fatto che la ricerca è insufficientemente finanziata. Appena di recente negli Stati Uniti le agenzie sono diventate generosi finanziatori della ricerca sull'Alzheimer. Mi riferisco al National Institute of Health (NIH). Un paio di anni fa il Congresso americano, che finanzia NIH, ha concesso molti più fondi per trovare la cura contro l'Alzheimer e l'intenzione di quest'anno è di erogare altri 3 milioni di dollari. C'è più attenzione che in passato. Questo significa che il Congresso ha compreso che la ricerca sull'Alzheimer è insufficientemente finanziata, in secondo luogo che si tratta di un'emergenza della salute pubblica perché la popolazione sta invecchiando. Hanno riconosciuto che per il successo della sperimentazione e la cura del morbo occorre investire più soldi e lo stanno facendo. Alzheimer's Association compie un grande sforzo per trovare questi fondi. Durante la conferenza plenaria Henry Johns ha ribadito che uno degli sforzi che Alzheimer's Association sta facendo è insistere sulla priorità di finanziare la ricerca. In conclusione, sono d'accordo col collega Reinman. E' vero, servono fondi. In particolare servono molti più fondi per la sperimentazione clinica, che è davvero molto costosa”.

Qual è la notizia migliore che ha ascoltato ad AAIC 2015?

“Ripeto che sono risultati tutti preliminari, ma alcune sperimentazioni cliniche hanno iniziato a mostrare che iniziano effettivamente a centrare il bersaglio per cui la molecola è stata progettata, soprattutto contro Amiloide. Ora stanno mostrando alcuni benefici per i pazienti che non declinano così tanto nei punteggi delle capacità cognitive ed i familiari stessi riconoscono che il malato sta meglio di prima. Il più ottimistico è lo studio su Aducanamab, anticorpo monoclonale contro Beta-amiloide, sviluppato da Biogen, che ha fornito i dati preliminari di dodici mesi, che confermano i precedenti ottenuti al termine dei primi sei mesi. Beta-Amiloide non solo è depositata nelle placche, ma è anche nei vasi sanguigni del cervello, dove l'anticorpo potrebbe rimuoverla. E l'idea è che lo permetta”.

Allora avremo la cura dell'Alzheimer entro il 2025?

“Sono ottimista e fiducioso che la troveremo. E' una malattia molto dura da aggredire. Ma sì, sono fiducioso.”

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