Alzheimer: tre nuovi farmaci efficaci. La scoperta

di Paola Serristori

Paul Aisen, Direttore Alzheimer's Therapeutic Research Institute,
University of Southern California
 

Solanezumab (Lilly), Gantenerumab (Roche), Aducanumab (Biogen) sono efficaci contro l'Alzheimer. Le molecole funzionano nell'attaccare Amiloide, proteina che si deposita nel cervello e provoca la morte dei neuroni, e tau, altra proteina che compare in grovigli all'origine del morbo di Alzheimer. In altre parole, nei laboratori sono state trovate le chiavi di accesso alla malattia. Nelle giuste dosi, perché nel corso della somministrazione sui volontari si è anche scoperto che livelli non adeguati non sono in grado di "sciogliere" le sostanze organiche "degenerate".

I risultati della sperimentazione clinica sono stati presentati ad Alzheimer's Association International Conference (AAIC 2015), a Washington, suscitando l'entusiasmo tra gli scienziati, anche di coloro che non sono direttamente coinvolti in queste ricerche. Si comincia a comporre il protocollo della terapia del futuro contro la forma più grave di demenza: i pazienti devono sapere che la malattia è cronica e come tale dovrà essere trattata nel tempo da un "cocktail" di farmaci in grado di agire su tutte le modificazioni biochimiche che provocano i sintomi (memoria, linguaggio, disorientamento, aggressività).

E' fondamentale intervenire al più presto con una diagnosi precoce poiché questi farmaci riducono i disturbi, sino ad un terzo, per esempio le difficoltà di comunicazione, ma non sono in grado di ricostituire le funzionalità originarie. 

Sulla sperimentazione di Solanezumab in Fase III, il che vuole dire verso l'approvazione del farmaco e la commercializzazione, lo scienziato Paul Aisen, Direttore di Alzheimer's Therapeutic Research Institute University of Southern California, ha annotato come ad ulteriore conferma dell'azione dell'anticorpo monoclonale somministrato per infusione il prima possibile concorra il dato che sul gruppo di volontari che hanno iniziato il trattamento più tardi ha prodotto minori benefici.

Philip Scheltens, Direttore di VU University Medical Center, Amsterdam

Gantenerumab viene testato su pazienti con disturbi nella fase pre-clinica di Alzheimer, ma anche su quelli con la forma precoce (studio DIAN-TU), causata da un gene, e sulle demenze (Marguerite-RoAD). Nello studio ScarletRoAD (Fase III) è stato ben tollerato (225 mg) e ha ridotto sia Amiloide nel cervello che tau nel liquido cerebrospinale (CSF). Il dosaggio di Gantenerumab scelto nella precedente sperimentazione (105 mg) era insufficiente. 

"Non possiamo dire - commenta il Professore Philip Scheltens, Direttore di VU University Medical Center, Amsterdam - che il sensibile miglioramento dimostrato dai volontari nei test cognitivi corrisponda alla ripresa di una specifica abilità, ma è significativo che il malato non continui a peggiorare, anzi le sue capacità logiche siano in parte ristorate. I maggiori benefici si sono osservati proprio nei casi in cui era previsto il decadimento più rapido".

Più recente lo studio su Aducanumab, in Fase I, su pazienti con prime o medie manifestazioni di sintomi: i primissimi dati dopo sei mesi sono stati confermati su base annua e dimostrano la diminuzione di Amiloide ed il miglioramento cognitivo.