Fibrosi cistica, un accordo tra Roche e Mylan per promuovere nuovi farmaci

Roche e Mylan, entrambe da anni impegnate nella cura della fibrosi cistica con terapie di importante impatto clinico, hanno deciso di unire le proprie forze firmando un accordo di promozione congiunta del farmaco indicato per i pazienti affetti da fibrosi cistica. L’accordo tra Roche e Mylan permetterà di raggiungere una maggiore capillarità di informazione scientifica sul territorio nell’implementazione della terapia inalatoria unica a base dell'enzima desossiribonucleasi DNAsi; l’effetto sarà anche quello di una conseguente vicinanza ai pazienti e ai centri specializzati per una sempre maggiore attenzione ai bisogni della comunità di persone affette da fibrosi cistica. Questo enzima denominato “desossiribonucleasi” (DNAsi) è detto anche “alfa-dornasi”; è prodotto attraverso tecniche del DNA ricombinante. Questo enzima, naturalmente presente nei tessuti umani, trova impiego in pazienti con fibrosi cistica che hanno elevate concentrazioni di DNA nel muco, rilasciate dalla distruzione dei globuli bianchi che intervengono nei processi infiammatori a livello bronchiale. L’azione dell’enzima espleta un effetto “mucolitico” disostruendo le vie aeree e contribuendo a prolungare la sopravvivenza dei pazienti. “La storia di Roche è una lunga storia di innovazione: ci impegniamo da sempre per mettere a disposizione dei pazienti terapie sempre più personalizzate, rivolte a specifici gruppi di pazienti, sviluppando cure fino a pochi anni fa impensabili e integrando al contempo servizi di qualità”, ha dichiarato Maurizio de Cicco, presidente e amministratore delegato di Roche Italia. “La collaborazione con Mylan, nasce dalla consapevolezza del fatto che sia importante unire le forze e progettare una strategia che possa soddisfare le necessità delle persone adulte con questa malattia, anche in considerazione della previsione di un loro consistente aumento nel prossimo decennio”. “Questa partnership con Roche è un esempio concreto dell’impegno di Mylan nell’area della salute”, ha aggiunto Fabio Torriglia, country manager di Mylan Italia. “Da sempre sosteniamo la ricerca volta a trovare soluzioni mirate e innovative per la salute dei pazienti e la conoscenza dei comportamenti da adottare in modo da migliorare la qualità di vita”.

Malattia genetica a trasmissione autosomica recessiva la fibrosi cistica è tra le più frequenti nella popolazione europea. Ed è anche la più comune fra le malattie genetiche gravi. Chi nasce malato ha ereditato un gene difettoso sia dal padre sia dalla madre che sono, senza saperlo, portatori sani del gene CFTR mutato. Grazie alla legge 548/93 è presente almeno un Centro per ogni Regione su tutto il territorio nazionale. In particolare Milano, Napoli e Orbassano (To) hanno una sezione specializzata dedicata agli adulti oltre al centro pediatrico.  

Il Registro italiano fibrosi cistica                                                                                                                                       Su 28 centri italiani e un totale di 362 pazienti a cui è stata diagnostica la fibrosi cistica, con una età mediana di 21 anni, nel 56,7% dei casi, i pazienti sono adulti. L’Italia ha fatto grandi passi avanti rispetto alla media grazie alla Legge 548/93 e all’implementazione delle nuove terapie. Secondo il professore Francesco Blasi dell’Università di Milano, la malattia segue un trend in aumento soprattutto tra i più giovani. “A tal proposito sono state diffuse, a livello europeo, delle nuove linee guida: queste sottolineano l'importanza che i pazienti adulti vengano seguiti da centri specifici per gli adulti, con il coordinamento di uno pneumologo, dato che il problema principale sono proprio le malattie respiratorie”,  sottolinea Blasi. “Questo è molto importante perché la popolazione adulta con fibrosi cistica in Italia costituisce il 55% dei pazienti, come da media europea. Un trend in aumento, rispetto alla popolazione più giovane. Quindi è chiaro che l'attuale sistema va coordinato e completato con i centri per la gestione dell'adulto, che in Italia sono ancora pochissimi”. 

In arrivo inibitori dell’elastasi neutrofila. 

“Per quanto riguarda  la sopravvivenza in corso di trapianto  -chiosa Blasi- stiamo facendo grandi passi in avanti, con studi in corso che vanno a scoprire e ad affrontare le cause principali del rigetto. Abbiamo oggi a disposizione nuovi antibiotici, quindi nuove terapie. Ma non abbiamo ancora registrato un calo della mortalità, seppur sia migliorata la gestione della terapia. L'arrivo di nuovi antibiotici sicuramente consente un maggior controllo delle infezioni, ma la totale aderenza alla terapia è fondamentale. Tra i nuovi farmaci in arrivo, anche gli inibitori dell'elastasi neutrofila, uno degli enzimi che danneggia maggiormente il polmone”.