SLA, ricerca: nuovo farmaco contro sclerosi laterale amiotrofica

SLA che cos’è: i sintomi della malattia rara. Lo studio sulla sclerosi laterale amiotrofica

Un nuovo farmaco contro la SLA sarà oggetto di studio per i prossimi 4 anni. 
La sclerosi  laterale amiotrofica è una malattia neurovegetativa rara, le cui cause sono ancora poco note.

La malattia di Lou Gehrig , o malattia di Charcot o malattia dei motoneuroni, comporta un aumento della rigidità muscolare, una graduale debolezza causata dalla diminuzione delle dimensioni dei muscoli e l’insorgenza di contrazioni a livello muscolare. Il più delle volte questi sintomi si accompagnano a difficoltà nell’uso della parola, della deglutizione e, anche, della respirazione. 
Al momento, l’unica cura per la SLA, annoverata tra le malattie rare, è in grado soltanto di rallentare la progressione della malattia.

Malattia SLA nuove terapie:  5,6 milioni di euro dalla Commissione Europea per la ricerca

Un nuovo studio clinico internazionale, coordinato da Humanitas, porterà alla sperimentazione di  un nuovo farmaco contro la sclerosi laterale amiotrofica. 

Humanitas ha partecipato, infatti, al bando Horizon 2020 per le malattie rare e i farmaci orfani insieme ai partner internazionali e alle Associazioni dei Pazienti. Il progetto, che ha ricevuto l’apprezzamento dei comitati EMA, l’Agenzia Europea del Farmaco, è risultato essere il primo su 127 partecipanti e riceverà presto circa 5,6 milioni di euro dalla Commissione Europea. Intorno ad Humanitas si sono riuniti i maggiori esperti internazionali nel campo della SLA provenienti da Irlanda, Gran Bretagna, Germania, Francia, Olanda e Belgio i quali, per i prossimi quattro anni, verificheranno l’efficacia terapeutica di questo nuovo farmaco derivato dagli acidi biliari.

In fase preclinica, il farmaco contro la sla ha dimostrato capacità protettiva rispetto alla degenerazione neuronale.

Sla farmaci sperimentali: un nuovo farmaco per rallentare il processo degenerativo 

Lo studio sulla SLA nasce da un primo lavoro esplorativo condotto dal prof. Albanese su 60 pazienti. Il lavoro ha toccato tre centri italiani e i pazienti sono stati trattati con questo farmaco sperimentale. I risultati hanno mostrato un rallentamento di circa un terzo del processo degenerativo, consentendo un prolungamento della sopravvivenza dei pazienti.

“Questo finanziamento è un segnale molto importante per la ricerca, e conferma il ruolo primario dell’Italia nella ricerca scientifica neurologica. Il progetto, di respiro europeo, ci consente di lavorare in maniera ampia e condivisa per sperimentare questo nuovo farmaco contro la SLA, nella speranza che i risultati finali siano positivi e possano davvero cambiare la storia di questa malattia così drammatica - commenta il prof. Alberto Albanese, Responsabile di Neurologia I di Humanitas e Principal Investigator dello studio. Inoltre il nostro progetto, che è risultato primo su 127 partecipanti, è stato approvato con il disegno cui abbiamo pensato fin dall’inizio, senza alcuna richiesta di modifica: un ulteriore segno che ne testimonia la validità scientifica”.