Tumori pediatrici, parla il CEO di Biogenera: “Pronti alla sperimentazione sui bambini”
In un momento in cui la ricerca biotecnologica europea accelera la corsa verso terapie sempre più mirate e personalizzate, il settore dell’oncologia pediatrica resta uno degli ambiti più complessi e al tempo stesso più urgenti della medicina contemporanea. Tra innovazione scientifica, percorsi regolatori e raccolta di capitali, le biotech emergenti si trovano oggi a dover bilanciare sviluppo clinico e sostenibilità industriale in una fase decisiva della loro crescita.
Nel caso di Biogenera, PMI innovativa attiva nello sviluppo di farmaci basati su una piattaforma bioinformatica proprietaria, la sfida riguarda in particolare il passaggio dalla ricerca preclinica alla sperimentazione sull’uomo. Un percorso che si concentra su tumori pediatrici rari e aggressivi, come neuroblastoma e rabdomiosarcoma, e che apre interrogativi cruciali sulla capacità dell’innovazione biotech italiana di trasformarsi in cura concreta.
A raccontare questa fase di svolta è Massimiliano Cesarini, amministratore delegato e presidente del consiglio di amministrazione di Biogenera, che ad Affaritaliani ripercorre la missione dell’azienda, le basi scientifiche della piattaforma e le prospettive legate all’avvio della sperimentazione clinica e alla nuova campagna di equity crowdfunding.
Biogenera nasce per affrontare tumori pediatrici rari, un ambito dove spesso le opzioni terapeutiche sono limitate. Da dove nasce questa missione e quale bisogno concreto avete deciso di affrontare?
“La nostra missione nasce dall’intuizione e dalla sensibilità del fondatore di Biogenera, il professor Tonelli. Durante la sua attività accademica all’Università di Bologna si trovò a collaborare con il reparto di oncologia pediatrica dell’Ospedale Sant’Orsola. Il contatto quotidiano con quei bambini e con le loro famiglie fece nascere in lui il desiderio di contribuire concretamente alla ricerca di nuove cure.
A questa spinta umana si è poi aggiunta una scoperta scientifica particolarmente promettente, relativa a una molecola capace di agire su MYCN, un gene coinvolto nello sviluppo di diversi tumori pediatrici aggressivi. Da qui è nato il progetto PGA002.
L’idea iniziale era concentrarsi sulle malattie rare in oncologia pediatrica, ma il potenziale della nostra tecnologia è molto più ampio. Lo stesso PGA002, infatti, oltre alle due indicazioni pediatriche per le quali abbiamo ottenuto la designazione di farmaco orfano, mostra potenzialità anche nel trattamento del tumore polmonare a piccole cellule. Il nostro obiettivo è sviluppare una piattaforma in grado di colpire geni chiave coinvolti in diversi tipi di tumore”.
Perché partire dai tumori pediatrici, che sono clinicamente complessi, regolatoriamente delicati e commercialmente più piccoli rispetto ad altre aree oncologiche?
“La prima ragione è legata alla missione originaria dell’azienda. Biogenera è nata per cercare nuove soluzioni terapeutiche nell’oncologia pediatrica e abbiamo voluto rimanere fedeli a questa visione.
Siamo consapevoli che, normalmente, lo sviluppo di un farmaco segue percorsi che portano prima all’adulto e successivamente alla popolazione pediatrica. Tuttavia MYCN è considerato un gene “undruggable”, cioè estremamente difficile da colpire con le tecnologie oggi disponibili, e nelle patologie che intendiamo trattare esistono ancora pochissime opzioni terapeutiche efficaci.
Inoltre, lavorare nell’ambito delle malattie rare ci consente di beneficiare delle designazioni di farmaco orfano ottenute sia in Europa sia negli Stati Uniti. Negli Usa abbiamo ricevuto anche la Rare Pediatric Disease Designation. Questi riconoscimenti permettono di sviluppare programmi clinici più mirati e con numeri più contenuti, accelerando la dimostrazione dell’efficacia del meccanismo d’azione”.
Nel settore biotech la credibilità scientifica è fondamentale. Quali sono oggi gli elementi che vi fanno ritenere Biogenera pronta a entrare in una fase di sviluppo così importante?
“Abbiamo diversi elementi che supportano questa convinzione. Innanzitutto i riconoscimenti regolatori ottenuti: le designazioni di farmaco orfano rilasciate sia dall’Agenzia europea dei medicinali sia dalla Food and Drug Administration americana per neuroblastoma e rabdomiosarcoma. La FDA ci ha inoltre concesso la stessa designazione per il tumore polmonare a piccole cellule.
Accanto a questo abbiamo costruito una rete di collaborazioni scientifiche di altissimo livello. Lo studio clinico sarà condotto presso l’Ospedale di Padova sotto la guida della professoressa Alessandra Biffi, ricercatrice di fama internazionale che ha fortemente sostenuto il progetto.
Collaboriamo inoltre con il professor Oscar Della Pasqua dell’University College London per tutta la parte di progettazione e definizione del protocollo clinico. Un’altra partnership molto importante è quella con la University of Chicago e con la professoressa Susan Cohn, tra i massimi esperti mondiali di neuroblastoma. Da circa due anni stanno conducendo studi preclinici nei loro laboratori ottenendo risultati molto incoraggianti.
A queste si aggiungono ulteriori collaborazioni accademiche in Europa che rafforzano la nostra credibilità scientifica e la solidità del progetto”.
State avviando una campagna di equity crowdfunding. Quali sono gli obiettivi?
“L’obiettivo principale è finanziare l’avvio della fase clinica di BGA002. Ci troviamo in un momento cruciale perché sarà la prima somministrazione del farmaco nell’uomo e, nello specifico, nei bambini.
La raccolta servirà a sostenere almeno l’avvio della fase I oppure, idealmente, a coprirla interamente. Questa fase ha l’obiettivo di verificare innanzitutto la sicurezza del composto e sarà condotta presso l’Ospedale di Padova.
La normativa italiana consente di raccogliere fino a 5 milioni di euro attraverso una campagna di equity crowdfunding, ma il nostro target è compreso tra 2 e 2,5 milioni di euro. Successivamente valuteremo l’andamento della raccolta e decideremo se mantenere aperta la campagna o fermarci. Dopo questa fase sono previsti round di finanziamento istituzionali, che verranno avviati sulla base dei primi risultati clinici ottenuti”.