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Malattie rare
Orphan Drugs: “Malattie rare, accelerare l'accesso alle terapie”

Con l’analisi epidemiologica di riferimento agli strumenti gestionali dedicati, registri in primis, è possibile individuare nuove proposte funzionali mirate. Questo l’obiettivo del Simposio “Focus on Orphan Drugs: Analisi e discussione ragionata del sistema italiano di riferimento: valutazione e programmazione, per un reale e completo accesso del paziente”, organizzato da MAProvider, con il contributo non condizionato di Shire.

L’attuale revisione della governance del sistema farmaceutico non può prescindere da una specifica analisi di issue e peculiarità, riferite alla reale disponibilità sul territorio nazionale delle terapie destinate alla cura delle malattie rare.

In Sanità bisogna sempre fare i conti con gli aspetti economici, accesso alle cure e sostenibilità, anche per le malattie rare. I metodi di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) possono rappresentare uno strumento importante con riferimento alle malattie rare grazie soprattutto all’utilizzo di real world data (RWE) che permettono di effettuare analisi appropriate anche su piccoli numeri di pazienti. Recenti studi su Distrofia Muscolare di Duchenne, Neuropatia ottica ereditaria di Leber e Acromegalia hanno permesso di informare i decisori in merito all’impatto economico e finanziario di queste patologie, tanto con riferimento ai costi diretti che ai costi indiretti e previdenziali. Mediante queste informazioni si potranno meglio valutare gli effetti di diagnosi più tempestive e accesso alle terapie più rapido e omogeneo sul territorio nazionale, così da apportare un reale beneficio ai pazienti”.

Così ha detto il professor Francesco Saverio Mennini, Research Director EEHTA Ceis Università di Roma Tor Vergata

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