A- A+
Medicina
Trapianto di cromosoma su cellule staminali umane
(foto Lapresse)

Ricercatori dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Irgb) e dell’IRCCS Humanitas hanno ottenuto per la prima volta cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) in cui un cromosoma X affetto da una malattia genetica è stato sostituito con un altro sano. Molte malattie genetiche sono correggibili con tecniche più semplici del trapianto cromosomico, come ad esempio la CRISPR/Cas9, che permette di intervenire sulle porzioni del genoma malato “tagliandole” con una forbice molecolare o di sostituirle con sequenze sane. Al contrario, le malattie cosiddette genomiche (dovute cioè ad alterazioni di grandi porzioni del DNA), come la maggior parte dei casi di Distrofia di Duchenne, possono essere corrette, almeno per ora, solo sostituendo l’intero cromosoma.

I cromosomi, che sono i portatori del DNA dell’individuo, componenti della cellula grandi circa un millesimo di millimetro, possono essere trasferiti da una cellula sana a quella malata solo mediante l’uso di microcellule. Tuttavia, il trapianto cromosomico, in cui un cromosoma difettoso viene sostituito in maniera perfetta con un suo simile sano non era mai stato effettuato. La metodica prevede l’introduzione dall’esterno di un altro cromosoma X, e successivamente la selezione di quelle cellule in cui il nuovo cromosoma si è sostituito a quello originario.

La cellula così ottenuta ha un genoma normale, mantiene tutte le sue proprietà iniziali e può essere utilizzata a scopi terapeutici. Trattandosi di un approccio ancora inesplorato, i ricercatori guidati da Marianna Paulis e Paolo Vezzoni (Cnr-Irgb), con la collaborazione di Stefano Duga, professore di Biologia Molecolare di Humanitas University, hanno esaminato la possibilità di trapiantare un cromosoma X, che nell’uomo è portatore di numerose malattie. “Si tratta di un nuovo possibile metodo per curare alcune malattie genomiche attualmente incurabili, perché la lesione è troppo grossa per essere riparata mediante le tecniche attuali, incluso il gene editing basato sulla tecnologia CRISPR”, spiega Paulis.

“Bisogna tuttavia dire chiaramente che ci vorranno parecchi anni perché questo approccio possa essere applicato al letto del malato”, precisa Vezzoni, che aggiunge: “Questa tecnica permette anche di trasformare una cellula staminale maschile in una femminile, un risultato che non è mai stato ottenuto in precedenza”. “Il lavoro rappresenta un importante avanzamento scientifico dimostrando che le cellule, dopo il trapianto del cromosoma X, non presentano altre modificazioni inattese nelle sequenze codificanti del genoma, un aspetto molto importante per valutare la sicurezza della procedura in vista di possibili applicazioni terapeutiche”, conclude Duga. I risultati della ricerca, finanziata anche dalla Fondazione Nicola del Roscio, sono pubblicati sulla rivista internazionale Molecular Therapy: Methods & Clinical Development.

Commenti
    Tags:
    trapianto di cromosomatrapianto di cromosoma cellule staminali umanecellule staminali umane




    in evidenza
    Marta Fascina ha un nuovo compagno: i Berlusconi le trovano casa a Milano

    Ma lei smentisce seccamente

    Marta Fascina ha un nuovo compagno: i Berlusconi le trovano casa a Milano

    
    in vetrina
    Belve, Fagnani: "Fedez parlerà di tutto. Da Chiara Ferragni nessuna diffida"

    Belve, Fagnani: "Fedez parlerà di tutto. Da Chiara Ferragni nessuna diffida"


    motori
    Nissan punta alla crescita e all’elettrificazione in tutta la regione AMIEO

    Nissan punta alla crescita e all’elettrificazione in tutta la regione AMIEO

    Testata giornalistica registrata - Direttore responsabile Angelo Maria Perrino - Reg. Trib. di Milano n° 210 dell'11 aprile 1996 - P.I. 11321290154

    © 1996 - 2021 Uomini & Affari S.r.l. Tutti i diritti sono riservati

    Per la tua pubblicità sul sito: Clicca qui

    Contatti

    Cookie Policy Privacy Policy

    Cambia il consenso

    Affaritaliani, prima di pubblicare foto, video o testi da internet, compie tutte le opportune verifiche al fine di accertarne il libero regime di circolazione e non violare i diritti di autore o altri diritti esclusivi di terzi. Per segnalare alla redazione eventuali errori nell'uso del materiale riservato, scriveteci a segnalafoto@affaritaliani.it: provvederemo prontamente alla rimozione del materiale lesivo di diritti di terzi.