Alexion, AIFA approva la rimborsabilità di selumetinib per gli adulti con neurofibromatosi di tipo 1

Alexion, il trattamento sarà rimborsato per i neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili nei pazienti adulti con NF1

Alexion, AstraZeneca Rare Disease, annuncia l’approvazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) della rimborsabilità in Italia di selumetinib, un inibitore orale e selettivo di MEK, per il trattamento in monoterapia dei neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e inoperabili nei pazienti adulti con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1).

La decisione di AIFA segue l’approvazione dell’estensione di indicazione da parte della Commissione Europea, basata sui risultati dello studio internazionale di Fase III KOMET. Lo studio, controllato con placebo, ha coinvolto 145 pazienti adulti provenienti da 13 Paesi distribuiti tra Nord America, Sud America, Europa, Asia e Australia ed è stato pubblicato su The Lancet.

Nell’analisi primaria dello studio KOMET, selumetinib ha mostrato un tasso di risposta obiettiva statisticamente significativo e clinicamente rilevante rispetto al placebo. Il profilo di sicurezza osservato nello studio è risultato coerente con quello già noto e con l’esperienza maturata nell’utilizzo del trattamento nei pazienti pediatrici.

La neurofibromatosi di tipo 1 è una malattia genetica rara e progressiva, generalmente diagnosticata nella prima infanzia, ma che può progredire nell’età adulta e interessare diversi organi e apparati. Fino al 50% delle persone con NF1 può sviluppare neurofibromi plessiformi, tumori non maligni che possono interessare cervello, midollo spinale e nervi e che, nel corso del tempo, possono aumentare di dimensioni causando dolore, deformità, debolezza muscolare e altri sintomi debilitanti.

“L’approvazione di selumetinib per il trattamento degli adulti con neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibromi plessiformi sintomatici ed inoperabili rappresenta un importante passo avanti, estendendo anche a questa popolazione di pazienti una possibilità terapeutica finora disponibile solo per la popolazione pediatrica”, spiega la Dott.ssa Chiara Leoni, responsabile della UOS Malattie Rare Pediatriche e Terapie Innovative della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma.

“I dati confermano il valore di selumetinib lungo tutto il percorso di cura in termini di miglioramento clinico, radiologico e globale di qualità di vita, offrendo una nuova opportunità terapeutica sia per pazienti che ricevono una diagnosi in età adulta sia per coloro che affrontano la transizione dall’età pediatrica”, aggiunge Leoni.

Positivo anche il commento congiunto delle associazioni italiane che rappresentano i pazienti adulti con neurofibromatosi: ANANAS APS – Associazione Nazionale Aiuto per la Neurofibromatosi amicizia e solidarietà, A.N.F. – Associazione Neuro Fibromatosi e LINFA – Lottiamo insieme contro le neurofibromatosi APS.

“La disponibilità di selumetinib anche per gli adulti con neurofibromi plessiformi rappresenta un traguardo significativo per l’intera comunità NF1. Questo risultato offre nuove prospettive alle persone che convivono con la malattia e alle loro famiglie, ed è il riconoscimento di un bisogno di cura rimasto a lungo senza risposta”, sottolineano le associazioni.“È anche la dimostrazione di ciò che può essere raggiunto quando associazioni, clinici, istituzioni e industria lavorano insieme con un obiettivo comune: migliorare la vita delle persone con NF1 e continuare a far progredire le opportunità di cura”, aggiungono.

“L’estensione dell’indicazione di selumetinib per il trattamento dei neurofibromi plessiformi negli adulti con NF1 segna un avanzamento significativo per questi pazienti che finora disponevano di opzioni terapeutiche limitate, contribuendo inoltre a dare continuità delle cure nel delicato passaggio dall’adolescenza all’età adulta”, commenta Anna Chiara Rossi, VP e General Manager di Alexion, AstraZeneca Rare Disease.

“Questo risultato conferma il costante impegno di Alexion nell’ambito delle malattie rare e nella ricerca di soluzioni in grado di rispondere a bisogni ancora insoddisfatti, con l’obiettivo di migliorare concretamente la presa in carico delle persone che convivono con queste patologie”, conclude Rossi.

Selumetinib è già approvato negli Stati Uniti, in Europa, in Giappone e in altri Paesi per il trattamento dei pazienti adulti con NF1 e neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili, mentre ulteriori revisioni regolatorie sono ancora in corso. La NF1 è una malattia genetica rara e progressiva causata da una mutazione spontanea o ereditaria del gene NF1.

La patologia può manifestarsi con diversi sintomi, tra cui neurofibromi cutanei e, in una percentuale che può arrivare fino al 50% dei pazienti, neurofibromi plessiformi che si sviluppano lungo le guaine nervose. Questi tumori possono determinare diverse complicanze cliniche, tra cui deformità, disfunzioni motorie, dolore, problemi alle vie aeree, disturbi visivi e disfunzioni della vescica o dell’intestino.