Sebelipase alfa approvato trattamento Alexion, AstraZeneca Rare Disease

A Milano medici e associazioni dei pazienti discutono diagnosi precoce e accesso alle cure

Durante la conferenza svoltasi a Milano, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, ha annunciato che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di sebelipase alfa, una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine indicata per il trattamento di pazienti di tutte le età affetti da deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D).

Sebelipase alfa è il primo trattamento approvato e disponibile in Italia per i pazienti affetti da LAL-D, una malattia metabolica genetica ultra-rara e progressiva che evolve gradualmente e può causare danno multiorgano, fino a determinare una potenziale morte prematura.

Alla conferenza di presentazione hanno partecipato con le singole relazioni Luca Bardoscia, Medical Director Alexion, AstraZeneca Rare Disease, il Prof. Umberto Vespasiani Gentilucci, Ordinario di Medicina Interna presso l’Università Campus Bio-Medico di Roma e Responsabile dell’Unità Malattie Autoimmuni e Metaboliche del Fegato della Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico di Roma, Manuela Vaccarotto, Vicepresidente AISMME, Associazione Italiana Sostegno Malattie Metaboliche Ereditarie APS, e il Prof. Lorenzo D’Antiga, Direttore del Dipartimento Materno Infantile e Pediatrico dell’ASST Papa Giovanni XXIll di Bergamo.

AISMME – Associazione Italiana Sostegno Malattie Metaboliche Ereditarie nasce nel 2005 dall’iniziativa di un gruppo di genitori che hanno vissuto direttamente l’esperienza della malattia metabolica ereditaria e delle difficoltà legate alla diagnosi, alle cure e alla gestione quotidiana della patologia.

Da allora AISMME è impegnata a livello nazionale per tutelare i diritti delle persone con malattie metaboliche ereditarie (MME) e delle loro famiglie, promuovendo diagnosi precoce, presa in carico adeguata e continuativa, accesso alle terapie e alle cure, informazione e sostegno lungo tutto l’arco della vita.

Servizio fotografico realizzato e documentato da Nick Zonna