Johnson & Johnson: un impegno crescente in onco-ematologia, previste 5 nuove autorizzazioni all’anno fino al 2030

Johnson & Johnson accelera in onco-ematologia: innovazione, terapie first-in-class e 35 autorizzazioni previste entro il 2030 per migliorare aspettativa e qualità di vita dei pazienti

Con una pipeline in continua espansione e un impegno costante nella ricerca oncologica e onco-ematologica, Johnson & Johnson prevede di ottenere fino a cinque nuove autorizzazioni all’anno da qui al 2030. Un percorso già avviato con successo: solo negli ultimi due anni l’azienda ha ottenuto 121 autorizzazioni a livello europeo, dimostrando la propria determinazione nel rispondere ai bisogni terapeutici ancora insoddisfatti dei pazienti oncologici e nel migliorare concretamente le prospettive e la qualità della loro vita.

Nel 2023, la previsione dell’azienda indicava 35 nuove autorizzazioni globali in ambito onco-ematologico entro il 2030. Ad oggi, 11 di queste sono già state ottenute a livello europeo. Tra le approvazioni più significative spiccano due molecole first-in-class: talquetamab, il primo anticorpo bispecifico diretto contro l’antigene GPRC5D per il trattamento del mieloma multiplo recidivato e refrattario, ed erdafitinib, la prima terapia target orale per il carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico con mutazioni FGFR3.

"Da oltre trent’anni Johnson & Johnson contribuisce a rispondere ai bisogni di cura ancora insoddisfatti dei pazienti oncologici e al miglioramento della loro aspettativa e qualità di vita. Questo grazie al desiderio di concretizzare la nostra missione: lavorare per essere ogni giorno un passo avanti al cancro. La nostra pipeline continua a crescere e ad arricchirsi di terapie sempre più avanzate e personalizzate, da qui al 2030 prevediamo circa 5 nuove approvazioni ogni anno, e questo è reso possibile dal nostro impegno nella ricerca e sviluppo di farmaci innovativi", ha dichiarato Alessandra Baldini, Direttrice Medica di Johnson & Johnson Innovative Medicine Italia.

La centralità dell’area onco-ematologica nell’ambito della ricerca e sviluppo di Johnson & Johnson è confermata dai numeri: sono attualmente 106 gli studi attivi a livello globale, di cui ben 51 incentrati proprio sull’onco-ematologia. Venticinque di questi studi si trovano nelle fasi iniziali, testimoniando la costante spinta verso l’innovazione dell’azienda. Anche in Italia l’impegno è tangibile: solo nel 2024, il 23% degli studi clinici di Johnson & Johnson si è concentrato sull’onco-ematologia, coinvolgendo 69 centri.

A sottolineare ulteriormente questo impegno, Johnson & Johnson ha portato quest’anno 76 abstract ai congressi dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) e della European Hematology Association (EHA) 2025. In queste occasioni, sono stati presentati nuovi dati provenienti da studi clinici e da dati di real world, relativi sia ai tumori solidi che a quelli ematologici.

Nell’ambito dei tumori ematologici, l’azienda è protagonista nell’innovazione terapeutica per il mieloma multiplo, grazie a un portfolio che comprende quattro immunoterapie: l’anticorpo monoclonale anti-CD38 daratumumab, i due anticorpi bispecifici teclistamab e talquetamab, e la terapia cellulare CAR-T cilta-cel. Queste terapie sono state studiate per essere impiegate in diverse fasi della malattia, con l’obiettivo di soddisfare i bisogni clinici ancora insoddisfatti dei pazienti, dalle linee più precoci fino a quelle più avanzate.

"Il mieloma è una malattia complessa per la quale esistono tuttora esigenze terapeutiche insoddisfatte. La ricerca scientifica sta facendo enormi passi avanti nella cura di questa malattia e negli ultimi anni le nuove terapie hanno migliorato significativamente la sopravvivenza e la qualità di vita", ha spiegato il professor Mario Boccadoro, Direttore della Struttura Complessa di Ematologia dell’AOU Città della Salute e della Scienza di Torino e Professore dell’Università di Torino.

Nel corso dei congressi internazionali, sono stati presentati risultati significativi sugli studi relativi al trattamento del mieloma multiplo. Tra questi, i dati a lungo termine degli studi di fase 3 PERSEUS e CEPHEUS, che hanno confermato l’efficacia della combinazione di daratumumab con bortezomib, lenalidomide e desametasone. Tale combinazione ha dimostrato un’elevata incidenza di negatività della malattia residua minima (MRD) e un miglioramento sostenuto della sopravvivenza libera da progressione (PFS), indipendentemente dallo stato del trapianto del paziente. Di recente, questa terapia ha ricevuto l’estensione di indicazione da parte della Commissione europea per il trattamento in prima linea dei pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi.

Risultati promettenti sono emersi anche per la terapia CAR-T cilta-cel. Lo studio CARTITUDE-1, presentato all’ASCO, ha mostrato che un terzo dei pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario trattati con cilta-cel è rimasto libero da progressione della malattia a cinque anni. Lo studio CARTITUDE-4 ha inoltre evidenziato benefici significativi in pazienti che avevano ricevuto da una a tre linee di terapia precedenti, con miglioramenti in sopravvivenza globale e controllo della malattia anche nei sottogruppi a rischio standard e ad alto rischio.

L’impegno dell’azienda si estende anche alla leucemia linfatica cronica (LLC) e al linfoma mantellare. In particolare, ibrutinib, primo inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) disponibile per la LLC, ha mostrato risultati duraturi nel trattamento di questo tumore ematologico. Al congresso EHA sono stati presentati i dati a lungo termine dello studio di fase 2 CAPTIVATE. "I dati del follow-up a lungo termine dello studio clinico di fase 2 CAPTIVATE, presentati all’EHA 2025, confermano l’efficacia e la sicurezza prolungate del trattamento a durata fissa con ibrutinib più venetoclax in pazienti con leucemia linfatica cronica non precedentemente trattata ed età fino ai 70 anni. L’analisi finale dello studio CAPTIVATE ha evidenziato come l’associazione ibrutinib più venetoclax continui a migliorare gli standard di trattamento per questo tumore del sangue, consentendo di ottenere elevate percentuali di pazienti con malattia minima residua non misurabile, un lungo periodo libero da progressione e un ritardo nel tempo alla terapia successiva. I dati del follow-up a lungo termine confermano anche l’ottima tollerabilità dell’associazione in questa categoria di pazienti. Ricordiamo, inoltre, che si tratta di un trattamento completamente orale, senza chemioterapia, che permette di non dover ricorrere a ricoveri o infusioni endovenose, migliorando così la gestione della terapia per il paziente, per i suoi caregiver e per il centro di cura", ha dichiarato Marta Coscia, Direttrice della Struttura Complessa di Ematologia presso ASST dei Sette Laghi e Professore Associato di Ematologia presso l’Università degli Studi dell’Insubria.

Anche nell’ambito dei tumori solidi, i dati presentati al congresso ASCO confermano l’impegno di Johnson & Johnson. Particolare attenzione è rivolta ai tumori dell’apparato genito-urinario e al tumore del polmone. Per il carcinoma prostatico metastatico resistente alla castrazione con mutazioni BRCA1/2, l’azienda ha recentemente presentato aggiornamenti dello studio AMPLITUDE su una nuova combinazione terapeutica, composta da un inibitore PARP a doppia azione e abiraterone acetato. "Il carcinoma della prostata è il tumore più frequentemente diagnosticato negli uomini in quasi tutti i Paesi dell’Europa settentrionale e occidentale. Nonostante i progressi degli ultimi anni, persiste un importante bisogno clinico di terapie in grado di prolungare la sopravvivenza e ritardare la progressione della malattia nei pazienti affetti da mHSPC (carcinoma della prostata metastatico ormono-sensibile) con alterazioni dei geni di riparazione del DNA (HRR) – circa la metà dei quali presenta mutazioni in BRCA. Questi pazienti tendono ad avere una progressione più rapida della malattia e una prognosi generalmente peggiore. Lo studio AMPLITUDE rappresenta un punto di svolta: è il primo a dimostrare che la combinazione di un inibitore PARP con un inibitore della via del recettore degli androgeni è in grado di ritardare sia la progressione della malattia sia l’insorgenza dei sintomi nei pazienti con mHSPC e alterazioni HRR. Questi risultati supportano l’impiego di tale combinazione come nuova opzione terapeutica per questa sottopopolazione di pazienti ad alto rischio", ha commentato Luigi Formisano, Professore Associato di Oncologia Medica presso l’Università Federico II di Napoli.

Nel tumore del polmone non a piccole cellule (NSCLC) avanzato con mutazioni EGFR, l’anticorpo bispecifico amivantamab in combinazione con lazertinib ha mostrato risultati importanti nello studio PALOMA 3. La Commissione Europea ha approvato recentemente la formulazione sottocutanea del trattamento. "I pazienti con NSCLC e mutazioni dell’EGFR hanno a disposizione poche opzioni terapeutiche, sia per numero che per efficacia. A oggi, prolungare l’aspettativa di vita è un indicatore chiave dell’efficacia di qualsiasi trattamento oncologico e, in quest’ottica, il trattamento con amivantamab più lazertinib ha mostrato delle potenzialità per i pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule e mutazioni comuni EGFR con un’estensione di vita di almeno un anno rispetto all’attuale standard di cura, osimertinib. Le recenti approvazioni europee sottolineano, inoltre, un’esigenza tuttora esistente di approcci terapeutici che siano non solo efficaci, ma anche più convenienti per i pazienti, ottimizzando al contempo l’esperienza clinica. In particolare, la formulazione sottocutanea di amivantamab ha il potenziale di avere un impatto significativo sulla pratica clinica, offrendo ai pazienti una maggiore comodità e una migliore esperienza terapeutica, senza compromettere la comprovata efficacia della formulazione endovenosa", ha dichiarato Chiara Bennati, Medico specializzato in Oncologia Medica presso l’AUSL Romagna di Ravenna.

L'intervista di affaritaliani a Alessandra Baldini, Direttrice Medica di Johnson & Johnson Innovative Medicine Italia

A margine dell'evento, Alessandra Baldini, Direttrice Medica di Johnson & Johnson Innovative Medicine Italia, ai microfoni di affaritaliani ha dichiarato: "  Ci definiamo una start-up di 140 anni. Siamo nati nel 1886 e da allora ci impegniamo costantemente a portare innovazione. Sviluppiamo farmaci capostipiti e, negli ultimi dieci anni, abbiamo ottenuto l'autorizzazione per numerosi medicinali di questo tipo. Cosa significa “primi della classe”? Vuol dire essere pionieri in ambiti terapeutici nuovi e ad alto impatto".

"Abbiamo un impegno molto rilevante in ematologia: prevediamo infatti di presentare 35 richieste di autorizzazione entro il 2030, più della metà delle quali riguarderanno l’onco-ematologia. Nell’ambito dell’oncologia solida stiamo sviluppando soluzioni terapeutiche per il tumore del polmone, della vescica e della prostata. Per quanto riguarda i tumori ematologici, siamo attivi su diverse patologie: il mieloma multiplo, la leucemia linfatica cronica, la leucemia mieloide acuta, il linfoma mantellare, la malattia da catene leggere e le sindromi mielodisplastiche. L’innovazione su cui stiamo puntando va nella direzione della medicina di precisione, grazie all’identificazione di target specifici, con l’obiettivo di aumentare l’efficacia delle terapie e migliorarne il profilo di sicurezza e tollerabilità. Dai più recenti congressi internazionali, come ASCO e EHA, sono emersi dati molto promettenti su questo tipo di approcci che stiamo portando avanti", ha conctinuato Baldini. 

Baldini ha concluso: "Il nostro impegno proseguirà. Siamo presenti nell’ambito ematologico da oltre trent’anni, con investimenti significativi nella ricerca: solo nel 2024 abbiamo destinato 17 miliardi di dollari a livello globale per R&S. In Italia, la nostra presenza è estremamente solida, con 106 studi clinici attualmente attivi su tutto il territorio nazionale, di cui circa la metà focalizzati nell’area dell’onco-ematologia, includendo tumori solidi e tumori del sangue. Continueremo a investire, a identificare farmaci innovativi e nuove combinazioni terapeutiche, per trattare sempre meglio le patologie oncologiche. Il nostro auspicio per il futuro è quello di arrivare a curarle, e in prospettiva ancora più ambiziosa, a prevenirle".