Sclerosi multipla: AIFA approva la prima terapia ad alta efficacia a domicilio

Sclerosi multipla: in Italia colpisce 130mila persone 

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità di Kesimpta® (ofatumumab), primo trattamento ad alta efficacia a domicilio mirato alle cellule B indicato per adulti con Sclerosi Multipla recidivante remittente (SMRR) in cui il paziente presenta riacutizzazioni seguite da periodi con sintomi più lievi o assenti. Un’approvazione importante che testimonia l’impegno di Novartis nello sviluppo di terapie innovative in grado di rispondere alle esigenze ancora insoddisfatte sia della classe medica che delle persone con SM.

La Sclerosi Multipla è una patologia neuroinfiammatoria cronica che ostacola il normale funzionamento del cervello, dei nervi ottici e del midollo spinale attraverso l’infiammazione e perdita del tessuto, portando nel tempo a diversi gradi di disabilità fisica ed emotiva. Solo in Italia colpisce 130mila persone e la sua incidenza è di circa 3.400 nuovi casi all’anno nella fascia più giovane e produttiva della società (20-40 anni), con una prevalenza doppia nelle donne rispetto agli uomini. Circa l’85% dei diagnosticati ha inizialmente la forma Recidivante Remittente (SMRR), caratterizzata da episodi acuti di malattia (recidive) alternati a periodi di completo o parziale benessere (remissioni).

“La Sclerosi Multipla è una patologia cronica dal decorso imprevedibile, per la quale oggi, nonostante i grandi passi avanti condotti dalla ricerca, non esiste ancora un trattamento risolutivo. L’obiettivo che ci poniamo come specialisti è quindi quello di far intraprendere al paziente un percorso terapeutico adeguato e specifico per il suo quadro clinico, fin dall’insorgenza della malattia - ha commentato il Professor Claudio Gasperini, Direttore UOC di Neurologia e Neurofisiopatologia S. Camillo-Forlanini e Coordinatore del Gruppo SIN per la Sclerosi Multipla - Poter rallentarne la progressione, ridurre la frequenza e il numero di recidive, ci permette infatti di limitare la disabilità dei pazienti e di migliorare la loro qualità di vita”.

OFATUMUMAB: UNA TERAPIA DOMICILIARE MIRATA E AD ALTA EFFICACIA

I due studi gemelli di Fase III ASCLEPIOS I e II, su cui si basa l’approvazione AIFA, hanno mostrato una riduzione delle ricadute annuali di oltre il 50% rispetto a teriflunomide e una riduzione del rischio relativo di progressione della disabilità confermata a 3 mesi superiore al 30%.  Ofatumumab rappresenta quindi un vero e proprio passo in avanti nel trattamento della Sclerosi Multipla, dal momento che ha dimostrato:

• Efficacia: quasi 9 pazienti su 10 raggiungono lo stato di non evidenza di attività della malattia (NEDA-3) nel loro secondo anno di trattamento, come mostrato nell'analisi post hoc
• Sicurezza: profilo di sicurezza simile a teriflunomide, a oggi uno dei trattamenti di prima linea per la SM
• Specificità: ofatumumab è la prima terapia domiciliare mirata contro i linfociti B.

Non solo. Grazie alla penna autoiniettiva, ofatumumab potrà essere autosomministrato una volta al mese direttamente a casa.

“Le evidenze dimostrano che l'inizio precoce di un trattamento ad alta efficacia può avere esiti positivi a lungo termine sul miglioramento della qualità di vita del paziente - ha commentato la Professoressa Maria Trojano. Professore Ordinario di Neurologia, Università degli Studi “Aldo Moro” di Bari e Direttore UOC Neurologia e Neurofisiopatologia Azienda Universitaria Ospedaliera Policlinico Bari - Il profilo di sicurezza favorevole di ofatumumab, la sua efficacia clinica e la possibilità della autosomministrazione a domicilio lo candidano pertanto a diventare un trattamento di prima scelta per i pazienti con forme recidivanti e remittenti di Sclerosi Multipla (SMRR), in grado non solo di aiutare a migliorare la qualità della vita delle persone che convivono con la SM, ma anche di fornire un notevole vantaggio nella riduzione dei costi a carico del Sistema Sanitario Nazionale associati alle terapie infusionali, quando previste, e all’aumento della disabilità nei pazienti”.

Il rallentamento della progressione della malattia e la riduzione della disabilità ad essa associata, infatti, rappresentano un consistente sgravio del peso socioeconomico della SM oggi quantificato in 45.000 euro annui per persona con SM che possono raggiungere la cifra di 84.000 euro in caso di Sclerosi Multipla in stadio avanzato. L’autosomministrazione della terapia presso la propria abitazione, inoltre, comporta grande flessibilità di cura rappresentando pertanto un ampio vantaggio in termini di costi diretti e indiretti per il SSN e gli stessi pazienti che, grazie alla terapia a domicilio, sono ora in grado di diminuire considerevolmente il tempo speso per affrontare le cure, con un effetto favorevole sulla vita sociale e lavorativa.

UN IMPORTANTE PASSO IN AVANTI A BENEFICIO DELLA QUALITÀ DI VITA DEL PAZIENTE -“Sono molti i bisogni insoddisfatti delle persone con Sclerosi Multipla: la presa in carico comprensiva e personalizzata, il pieno accesso alle terapie, alla riabilitazione e agli ausili necessari - ha commentato Mario Alberto Battaglia, Presidente Fondazione Italiana Sclerosi Multipla e Direttore Generale Associazione Italiana Sclerosi Multipla – Le nuove terapie disponibili rendono sempre più realizzabile la cura personalizzata che cambia le prospettive e il futuro delle persone, migliora la qualità di vita oggi, riduce il costo di malattia per la persona e per la collettività.”

La Sclerosi Multipla, con la sua natura cronica e degenerativa e l’elevata incidenza nella fascia più giovane e produttiva della società (20-40 anni), ha un peso notevole sulla formazione scolastica, sulla vita professionale, su quella di relazione ed in generale sull’autonomia dell’individuo, che col tempo diventa una persona fragile e bisognosa di un’assistenza a 360 gradi. Caratteristiche che la rendono una delle malattie neurologiche a più alto impatto sulla popolazione italiana.

“Per Novartis reimmaginare la medicina significa poter davvero migliorare la vita delle persone sostenendo la ricerca e aprendo la strada a prospettive terapeutiche innovative - ha dichiarato Giuseppe Pompilio, Value, Access&Regional Partnership Head di Novartis Italia - La Sclerosi Multipla è una patologia complessa che può incidere significativamente sull’autonomia di chi ne è affetto e di coloro che se ne prendono cura. Siamo orgogliosi di poter oggi disporre di un trattamento domiciliare e ad alta efficacia, frutto di un percorso di collaborazione motivato dal desiderio di fornire risposte concrete ai bisogni dei pazienti garantendo un accesso alle cure in tempi sempre più stretti, oltre che servizi in grado di supportarli nella loro gestione della patologia. Un impegno da parte di Novartis a sostegno di una sanità sempre più efficiente, sostenibile e vicina ai pazienti, in linea con l’indirizzo del Pnrr che coniuga salute e assistenza domiciliare delle cure.”

Informazioni su ofatumumab

Ofatumumab è una terapia mirata contro i linfociti B, precisamente dosata e che offre la flessibilità dell'autosomministrazione per gli adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SMRR). Si tratta di un anticorpo monoclonale (mAb) anti-CD20 autosomministrato con un'iniezione una volta al mese, per via sottocutanea. Le dosi iniziali di ofatumumab sono alle settimane 0, 1 e 2, con la prima iniezione effettuata sotto la guida di un operatore sanitario. Come dimostrato in studi preclinici, si pensa che ofatumumab funzioni legandosi a un epitopo distinto sulla molecola CD20, inducendo una potente lisi e deplezione delle cellule B. Il meccanismo d'azione selettivo e la somministrazione sottocutanea permettono un'azione precisa a livello dei linfonodi, dove è necessaria la deplezione delle cellule B nella SM. Inoltre, studi preclinici hanno dimostrato che può preservare le cellule B nella milza. La somministrazione mensile di ofatumumab si differenzia dalle altre terapie anti-CD20 offrendo maggiore flessibilità nella gestione della SM . Ofatumumab è stato originariamente sviluppato da Genmab e dato in licenza a GlaxoSmithKline. Novartis ha ottenuto i diritti per ofatumumab da GlaxoSmithKline in tutte le indicazioni, compresa la SM, nel dicembre 2015.

Informazioni sulla sclerosi multipla

La SM ostacola il normale funzionamento del cervello, dei nervi ottici e del midollo spinale attraverso l’infiammazione e perdita di tessuto. La SM, che colpisce circa 2,3 milioni di persone in tutto il mondo⁶, è spesso classificata in tre forme: SM primariamente progressiva (SMPP), SM recidivante-remittente (SMRR) e SMSP (SM Secondariamente Progressiva), che deriva da un decorso iniziale di SMRR ed è caratterizzata da alterazioni fisiche e cognitive nel corso del tempo, in presenza o assenza di recidive, che portano a un accumulo di disabilità neurologica. L’85% circa dei pazienti presenta inizialmente forme recidivanti di SM⁶. Permane ancora oggi la necessità fortemente insoddisfatta di trattamenti ben tollerati ed efficaci che aiutino a ritardare la progressione della disabilità nella SMSP con malattia con segni di attività (con recidive e/o evidenze di attività alla RM)