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Fibrosi Cistica, Vertex annuncia l'estensione dell'accesso a ORKAMBI
Viganò (Vertex): "Un numero sempre maggiore di persone potrà beneficiare di un trattamento in grado di agire sulle cause all’origine della malattia genetica"
Vertex, annunciata l'estensione della rimborsabilità in Italia per ORKAMBI® per i pazienti pediatrici con Fibrosi Cistica
Vertex Pharmaceuticals ha annunciato l'accordo di rimborsabilità con l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA): l'obiettivo è estendere l'accesso di ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) ai pazienti pediatrici con Fibrosi Cistica (FC) di età pari o superiore a 1 anno che sono omozigoti per la mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della Fibrosi Cistica (CFTR). La decisione è stata pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale il 14 marzo 2024. Grazie a questo accordo, i pazienti italiani eleggibili di età inferiore a 2 anni avranno accesso per la prima volta ad una terapia modulatrice.
"L’estensione della rimborsabilità per ORKAMBI ® è un’ottima notizia per la comunità della Fibrosi Cistica in Italia. Grazie a questo accordo, sottoscritto con AIFA, un numero sempre maggiore di persone potrà infatti beneficiare di un trattamento in grado di agire sulle cause all’origine di questa malattia genetica", ha commentato Federico Viganò, Country Manager per Italia e la Grecia presso Vertex Pharmaceuticals. "Siamo orgogliosi di poter garantire l’accesso a questa opportunità terapeutica ai piccoli pazienti italiani. In quanto patologia grave, il trattamento precoce è importante al fine di rallentare la progressione della malattia".
La Fibrosi Cistica (FC) è una malattia genetica rara che colpisce circa 92.000 persone in tutto il mondo. La FC è una malattia multisistemica progressiva che colpisce polmoni, fegato, tratto gastrointestinale, naso, ghiandole sudoripare, pancreas e organi riproduttivi. È causata dall’assenza o dall’alterato funzionamento della proteina CFTR, a causa di alcune mutazioni del gene CFTR.
La diagnosi per la FC è spesso effettuata mediante test genetici ed è confermata dal test del sudore (SwCl), che misura la concentrazione di cloro nel sudore, nonché il grado di disfunzione della proteina CFTR. Il ripristino dei livelli di SwCl al di sotto di 30 mmol/L è stato a lungo l'obiettivo finale del trattamento di Vertex, poiché i livelli inferiori a 30 mmol/L sono considerati normali e sono tipici dei portatori di FC che non hanno la malattia.
