UNITI PER LA MIASTENIA, DIRITTI E PROGETTI PER CAREGIVERS ,PAZIENTI E SENZA TETTO

di Cinzia Boschiero

Domanda: ci sono discrasie per l’accesso ai farmaci per i pazienti di miastenia, se ne sta occupando qualcuno ? Ermina Fitterio
Risposta: sì. C’è l’associazione italiana miastenia (www.miastenia.it) che si  prodiga a livello italiano ed europeo per la tutela dei malati di miastenia e per i loro caregivers. Fa parte di EuMGA che è un'organizzazione no-profit che riunisce le associazioni nazionali europee per la miastenia grave, fornendo informazioni e supporto alle persone affette da questa condizione e promuovendo la consapevolezza e iter di qualità di vita e cura. L'Associazione Europea per la Miastenia Gravis (EuMGA https://eumga.eu/journal/), in collaborazione con l'eurodeputato Tomislav Sokol (PPE, Croazia), ha organizzato di recente, il 12 giugno, un evento di alto livello presso il Parlamento Europeo per mettere in luce la Miastenia Gravis (MG) e le più ampie sfide delle malattie rare in tutta l'Unione Europea. L'evento ha riunito pazienti, operatori sanitari, responsabili politici e attivisti per sensibilizzare e catalizzare azioni politiche significative per le persone affette da miastenia gravis.
La sessione è stata aperta dalla Sig.ra Lut Allard, Presidente di EuMGA, seguita da due significative testimonianze di pazienti che hanno sottolineato l'urgente necessità di un cambiamento sistemico.
La Sig.ra Naomi Wynen (Belgio), una giovane e appassionata attivista, ha condiviso il suo angosciante percorso verso la diagnosi, segnato da anni di sintomi debilitanti non riconosciuti. La sua miastenia è stata diagnosticata solo quando le sue condizioni sono peggiorate a tal punto da dover essere intubata ed entrare in coma a causa di un'insufficienza dei muscoli respiratori, una condizione nota come crisi miastenica. "Per me", ha detto  Naomi, "tutto sarebbe potuto essere diverso se qualcuno mi avesse creduto prima". La seconda testimonianza, resa dalla Sig.ra Sylwia Łukomska (Polonia), Presidente di Miastenia Gravis - Face to Face, ha raccontato la tragica storia di una giovane donna in Polonia, morta dopo essere stata ripetutamente dimessa dal pronto soccorso. Il personale medico, non avendo familiarità con la miastenia gravis, ha erroneamente interpretato la sua condizione come un disagio psicologico. È deceduta prima di poter essere intubata o curata adeguatamente. Come ha affermato con commozione la Sig.ra Łukomska: "È morta, sola, senza ricevere l'intervento d'urgenza che avrebbe potuto salvarle la vita.E questa non è solo una tragedia polacca. È un fallimento europeo.Perché storie simili accadono in tutti i nostri Stati membri. Gli operatori del pronto soccorso sono spesso impreparati a riconoscere e gestire malattie rare come la miastenia gravis. I protocolli sono incoerenti. La consapevolezza rimane pericolosamente bassa e il tempo, la risorsa più preziosa in queste crisi, viene sprecato".
L'eurodeputato Tomislav Sokol, co-organizzatore dell'evento, ha parlato della ripartizione delle responsabilità tra le politiche sanitarie nazionali e quelle dell'Unione Europea. Ha sottolineato la necessità di un'azione coordinata e ha discusso proposte volte ad armonizzare l'assistenza e l'accesso alle cure per i pazienti affetti da malattie rare in tutta l’Unione Europea. La necessità di un piano d'azione comunitario completo e coordinato per le malattie rare è evidente. L'evento ha visto anche diversi contributi di esperti. La Dott.ssa Vinciane Quoidbach, Responsabile del Progetto di Ricerca in Salute Pubblica e Politiche presso l'European Brain Council, ha presentato il progetto "Rethinking MG", guidato dall'European Brain Council in collaborazione con la Scuola Superiore Sant'Anna e con il coinvolgimento di EuMGA come partner chiave. L'iniziativa, guidata dall'EBC in collaborazione con l'Istituto di Management della Scuola Superiore Sant'Anna (SSSA) di Pisa, riunisce ricercatori, medici, rappresentanti dei pazienti e responsabili politici. Obiettivo: sviluppare raccomandazioni basate sull'evidenza per migliorare i percorsi di cura e gli esiti per i pazienti affetti da MG in tutta Europa. Il Dott. Lorenzo Maggi, neurologo consulente presso l'Unità di Neuromuscolare e Neuroimmunologia dell'IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, e coordinatore della Rete di Riferimento Europea per le Malattie Neuromuscolari (ERN-NMD), ha evidenziato il ruolo delle ERN e il coinvolgimento dei pazienti, in particolare attraverso il Gruppo di Lavoro MG. Il dott. Lorenzo Maggi ha evidenziato come la MG sia un campo in forte espansione; come ci siano nuove terapie mirate sicure ed efficaci, sebbene la loro disponibilità sia molto eterogenea negli Stati dell'UE; come ci sia la necessità di nuovi algoritmi terapeutici, comprese terapie innovative; quale sia la sostenibilità dei trattamenti innovativi e come vi sia la necessità di comprendere meglio i fattori che predicono la risposta ai trattamenti. C’è una mancanza di linee guida UE aggiornate sulla MG, incluso un approccio multidisciplinare che va rafforzato. L'impatto della MG sui pazienti non è infatti ancora completamente chiarito. Nella rete ERN della Commissione europea per le malattie rare neuromuscolari c’è la EURO-NMD che riunisce 82 dei principali centri clinici e di ricerca europei sulla NMD in 25 Stati membri e comprende organizzazioni di pazienti altamente attive. Oltre 150mila pazienti NMD vengono visitati ogni anno dall'ERN-NMD e la miastenia ne fa parte. E’ necessaria una armonizzazione negli standard di cura e sarebbe necessario evitare duplicati di piattaforme a supporto della ricerca scientifica in modo che i dati siano raccordati e si evitino sovrapposizioni o sprechi.  Ci sono delle “Raccomandazioni sulla MG giovanile” in fase di elaborazione tra esperti statunitensi ed europei; c’è una proposta congiunta ERN-EAN sull'analisi delle differenze tra le linee guida nazionali sulla MG già esistenti; c’è il progetto "Rethinking MG", proposto dall'European Brain Council; si faranno dei webinar per il 2025 e un sondaggio sugli standard di cura nell'UE; è in fase di elaborazione pure un “Position Paper”(consenso di esperti) sulle terapie innovative. Data la rarità della miastenia gravis, un approccio multicentrico e internazionale è essenziale per raccogliere dati di alta qualità dal mondo reale, sviluppare biomarcatori predittivi della progressione della malattia e della risposta al trattamento e armonizzare la qualità dell'assistenza e la disponibilità dei trattamenti nei diversi Stati europei.
Molti  Stati hanno iniziato a implementare registri nazionali per la miastenia e soluzioni digitali specifiche, ma la variabilità nella raccolta dati, negli strumenti di gestione, nei modelli di governance e nei finanziamenti può limitare l'interoperabilità e l'integrazione dei dati.
Molti stakeholder possono beneficiare di queste risorse, ma sfide come la mancanza di coordinamento e armonizzazione, la condivisione dei dati, le preoccupazioni etiche e la sostenibilità possono ridurre l'efficienza, compromettere la qualità dei dati e causare duplicazioni degli sforzi.
I pazienti devono essere coinvolti attivamente nell'intero processo, fin dall'inizio. “Insomma dai dati raccolti sinora”, spiega il dott. Renato Mantegazza, presidente della Associazione italiana miastenia ,” c’è ancora molto lavoro da fare, molte sfide sono aperte. C’è una necessità di integrazione/collaborazione tra ERN-NMD e i sistemi sanitari nazionali; occorre coordinare gli sforzi verso ciò che è veramente significativo per i pazienti; servono percorsi condivisi e nuovi strumenti digitali.  La miastenia grave (MG) è una rara malattia neuromuscolare autoimmune che causa debolezza muscolare e affaticamento. Tra 75mila e 125mila persone convivono con la miastenia gravis nell'Unione Europea La prevalenza è aumentata negli ultimi decenni, in parte grazie al miglioramento della diagnosi e alla maggiore sopravvivenza. E’ una patologia che colpisce tutte le fasce d'età, ma sono comuni due picchi di incidenza: le donne più giovani (20-40 anni) e gli uomini più anziani (60-80 anni).La maggior parte dei pazienti necessita di un trattamento continuativo, che include farmaci immunosoppressori, immunoglobuline per via endovenosa (IVIG), plasmaferesi (PLEX) e terapie innovative. La miastenia gravis causa una disabilità significativa, stress psicosociale e un impatto economico notevole. I pazienti devono affrontare sfide come ritardi diagnostici, cure frammentate e mancanza di un supporto personalizzato. Modelli innovativi e strumenti digitali rimangono sottoutilizzati, nonostante il loro potenziale per ottimizzare l'assistenza e ridurre i costi. Permangono importanti bisogni insoddisfatti, ad esempio le difficoltà associate al percorso diagnostico (dati EURORDIS, Rare Barometer 2024 e 2025). Le più recenti linee guida promuovono un trattamento personalizzato e stratificato; l'uso precoce di farmaci biologici migliora i risultati nella miastenia gravis refrattaria; la timectomia rimane un intervento chiave; la preparazione alle crisi è essenziale in tutti gli ambienti di cura. Servono percorsi di cura olistici e un coordinamento multidisciplinare transnazionale che è fortemente raccomandato; inoltre servono interventi concreti per equità e standardizzazione delle cure in tutta Europa; occorre inoltre integrare meglio le ERN nei sistemi sanitari nazionali; sviluppare percorsi per i pazienti in sinergia con il piano nazionale per le malattie rare; migliorare l'accesso dei medici di medicina generale al know-how e alle risorse delle ERN; proporre una struttura di governance nazionale per migliorare l'accessibilità delle ERN ai pazienti con malattie rare. C’è ora  la Joint Action  Jardin europea  a cui partecipano i 27 Stati membri dell’Unione europea, Norvegia e Australia, che ha un finanziamento da parte della Commissione europea di quasi 15 milioni di euro, più il 20per cento di cofinanziamento nazionale (18.653.330 euro in totale) e che dura dal 2024 al 2026 per raccordare meglio le azioni congiunte (https://jardin-ern.eu/). 
All’evento a Bruxelles inoltre la Dott.ssa Hana Horka, Responsabile Politiche presso la DG SANTE.B3 (Reti Sanitarie) della Commissione Europea, ha fornito una panoramica delle azioni dell'UE a sostegno delle malattie rare. Ha discusso di iniziative come le Reti di Riferimento Europee (ERN), lo Spazio Europeo dei Dati Sanitari, Orphanet, la Piattaforma Europea per i Registri delle Malattie Rare, il Regolamento sui Dispositivi Medici e la proposta di Legge sui Medicinali Critici. Ha inoltre presentato l'azione congiunta Jardin. “L'invito all'azione”, spiega Maya Uccheddu, delegata AIM-EUMGA,”rimane aperto per le firme digitali al seguente link:https://chng.it/vWQ86dp8jt per sensibilizzare ad una migliore conoscenza anche della patologia” 

Domanda: ci sono progetti europei per i caregivers? Enrico Daressi
Risposta: sì ci sono diversi progetti a favore dei caregivers. I progetti europei si concentrano sul miglioramento della qualità della vita dei caregiver. Questi progetti affrontano diversi aspetti, tra cui lo stress dei caregiver, il benessere mentale e la qualità dell'assistenza fornita, promuovendo partnership tra caregiver formali e informali. La strategia europea per l'assistenza mira inoltre a garantire servizi di assistenza di qualità, accessibili e a prezzi accessibili, a beneficio sia dei fruitori dell'assistenza che dei caregiver. CaregIVR ad esempio è un progetto europeo che integra la realtà virtuale immersiva nella formazione dei caregiver per alleviare lo stress e migliorare la qualità dell'assistenza ai pazienti. WELL CARE è invece un progetto europeo che si concentra sul miglioramento della resilienza e del benessere mentale dei caregiver informali e degli operatori di assistenza a lungo termine (LTC) rafforzando le partnership assistenziali. Il progetto LONGCROSSCARE terminato a maggio 2025 ha condotto ricerche interculturali per comprendere le sfide e le strategie di coping dei caregiver familiari di anziani affetti da gravi patologie. In-Touch è un progetto comunitario che mira a sviluppare interventi innovativi per l'assistenza alla demenza nelle case di cura, concentrandosi sulle cure palliative incentrate sulla persona per migliorare la qualità della vita sia dei pazienti che dei caregiver. Inoltre c’è la “Strategia Europea per l'Assistenza” che punta a migliorare la situazione sia per i fruitori dell'assistenza che per chi si prende cura di loro, garantendo servizi di assistenza di qualità, accessibili e a prezzi accessibili. EU4Health è un programma europeo che cofinanzia progetti atti a migliorare la qualità della vita dei malati oncologici, dei sopravvissuti e di chi si prende cura di loro attraverso diverse iniziative. QoL4ALL è un progetto che sottolinea il diritto alla qualità della vita per tutti, comprese le persone con gravi disabilità e chi si prende cura di loro. EU4Health è il quarto e più grande programma sanitario dell'Unione Europea. Il programma fornisce finanziamenti alle autorità nazionali, alle organizzazioni sanitarie e ad altri enti attraverso sovvenzioni e appalti pubblici, contribuendo a un'Europa più sana. HaDEA gestisce la stragrande maggioranza del bilancio totale di EU4Health e attua il programma gestendo bandi e gare d'appalto dal 2021 al 2027.Il progetto Care4Elders, parte dell'iniziativa europea "Healier Together", mira a migliorare l'assistenza alle persone con demenza migliorando le competenze del personale sanitario, promuovendo la diagnosi precoce e contrastando le disuguaglianze sanitarie. Si concentra inoltre sulla sensibilizzazione alla demenza come priorità di salute pubblica e sull'integrazione di strumenti digitali per rallentarne la progressione e terminerà il 31 agosto 2027.Il progetto si propone di migliorare la qualità della vita di tutti i soggetti coinvolti compresi i caregivers. Le attività sono diverse tra cui migliorare l'accesso alle cure specialistiche: implementare approcci innovativi e tecnologie digitali per l'assistenza alla demenza, migliorare la qualità dell'assistenza e aumentare la disponibilità di strumenti di supporto per caregiver e familiari.; rafforzare le competenze e la formazione dei caregiver; sviluppare e implementare corsi di formazione incentrati sul miglioramento delle competenze e delle conoscenze di caregiver e professionisti nel campo dell'assistenza alla demenza; eliminare lo stigma sulla demenza; cambiare la percezione sociale della demenza, aumentare la consapevolezza della malattia e ridurre lo stigma associato a questa condizione.

Domanda: ci sono progetti per aiutare chi aiuta i senzatetto in Unione europea che stanno aumentando ? Liana Gusporio
Risposta. Sì. C’è  il progetto COMHOM, finanziato dal bando ESF-2023-HOMELESS - Social innovation practices to combat homelessness, ha lanciato una subgranting call con cui stanzia 1,5 milioni di euro per creare una rete europea di fornitori di servizi per i senzatetto, tutti inseriti in una cultura del monitoraggio e della valutazione e che integrino strumenti digitali nella loro fornitura di servizi. Saranno selezionati 25 enti attivi nei servizi per le persone senza fissa dimora a cui sarà data una sovvenzione di importo compreso tra i 40mila e i 60mila euro. La sovvenzione supporterà i beneficiari fino a dicembre 2027. Possono presentare domanda organizzazioni non profit, pubbliche o private, con sede negli Stati membri dell’Unione Europea o negli Stati associati al FSEPlus. I candidati devono offrire servizi diretti alle persone senza dimora (accoglienza, housing, centri diurni, ecc.), possedere un livello base di digitalizzazione, una struttura di raccolta dati e avere almeno due membri con buona padronanza dell’inglese. Le candidature devono essere presentate entro il 15 luglio 2025. Questi progetti si concentrano spesso sulla fornitura di soluzioni abitative, supporto sociale e accesso all'assistenza sanitaria e ad altri servizi essenziali per persone e famiglie senza fissa dimora. I finanziamenti per questi progetti provengono da diverse fonti, tra cui il Fondo Sociale Europeo Plus (FSE+) e il Fondo Europeo di Sviluppo Regionale (FESR). Piattaforma europea per la lotta ai senzatetto. Questa piattaforma mira a coordinare gli sforzi tra gli Stati membri per contrastare il problema dei senzatetto, concentrandosi su approcci integrati incentrati sull'alloggio. Housing First è un approccio che dà priorità alla fornitura di alloggi immediati e stabili come primo passo per affrontare il problema dei senzatetto, insieme a servizi di supporto personalizzati."Housing First Europe Hub" promuove il modello Housing First in tutta Europa attraverso attività di advocacy, formazione e ricerca .European Homelessness Count è una iniziativa che mira a sviluppare una metodologia armonizzata per il conteggio delle popolazioni senza fissa dimora in tutta l’Unione Europea, al fine di migliorare la raccolta dati e orientare le politiche. Il progetto di ricerca "Homelessness as Unfairness (HOME_EU)" esplora la percezione dei cittadini dell'Unione Europea riguardo ai senzatetto e cerca soluzioni basate sul modello Housing First.